CRISPR编辑技术已成为细胞与基因治疗(CGT)领域的关键工具,能够显著提升编辑效率、降低成本,并支持通用型CGT产品的开发,从而提升治疗的效果和可及性。 通过多基因编辑,CRISPR技术扩大了CGT的适用范围,适用于多种疾病,并在降低脱靶效应和免疫反应方面展示出安全性优势。 同时,CRISPR在临床应用中的脱靶效应评估、不同递送方式间的表现差异等问题也备受关注。
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