在全球范围内，基因编辑技术正以前所未有的速度改变着我们对遗传性疾病的理解与治疗方式。无论是西方发达国家还是包括中国在内的广大发展中国家，科学家们都在积极探索CRISPR、TALENs、ZFNs等基因编辑工具在精准医疗中的应用，力求为一系列难以治愈的疾病找到新的解决方案。首款基因编辑药物CASGEVY™已于去年11月份与12月份，分别在英国与美国上市，之后于今年2月份获欧盟委员会批准在欧盟上市，该药物由经过CRISPR/Cas9介导的基因编辑的自体CD34+人类造血干细胞和祖细胞 (hHSPC) 组成，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT），不久前，该药物的长期随访数据出炉（最长随访时间已超过5年），再次印证了该款基因编辑药物的显著疗效与安全性[1、2]。在国内，随着政府在生物技术和精准医疗领域的持续投入，基因编辑技术也取得了显著进展，不仅在基础研究领域取得了突破，还在临床转化方面积累了宝贵经验。本文将聚焦国内，概述基因编辑技术在疾病治疗领域的最新进展。近期，我国在针对遗传病、癌症、自身免疫病和病毒感染性疾病等多种类疾病的基因编辑治疗方面取得了一系列突破。在遗传病治疗领域，我国通过基因编辑技术治愈了首位外籍患者，该患者为一名重型β-地中海贫血的18岁的老挝女孩，这表明了我国在基因编辑治疗领域的先进水平和国际影响力[3]；此外，我国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物的新药临床试验申请获得CDE批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性[4、5]，相比以病毒为载体的基因编辑疗法，该疗法避开了病毒载体方面的风险，安全性在一定程度上有所提升。在癌症治疗领域，全球首款碱基编辑NK细胞产品的新药临床试验申请获CDE受理，用于晚期实体肿瘤的临床治疗[6]，这意味着国内企业在新型癌症治疗方法的研发上达到了国际领先水平，为晚期实体肿瘤治疗这一难题的解决提供新的选择。在自身免疫病治疗领域，国内科研与临床团队通过基因编辑技术开发的异体通用型CAR-T疗法TyU19治疗自身免疫疾病临床研究成果正式在国际顶级学术期刊Cell上发表。该疗法具有可及性高、质量稳定和成本低等诸多优点[7]，充分表明了中国在基因编辑治疗自身免疫病领域的先进水平。在病毒感染性疾病方面，国家药监局批准的中国首个体内基因编辑临床试验，也是全球首个基因编辑抗病毒疗法BD111的前3个剂量的受试者中表现出了较好的安全性和耐受性，未发生任何严重不良事件和剂量限制性毒性事件，其一期试验最后一个剂量组的患者招募按计划已于近期启动[8]。从治愈遗传性疾病到抗击癌症，再到对抗病毒感染性疾病，基因编辑正在开辟前所未有的治疗途径。尽管基因编辑技术在临床治疗领域的应用仍处于早期阶段，但已经展现出了巨大的潜力，随着基因编辑技术的进步与更多临床试验的成功，基因编辑疗法即将步入一个高速发展的新阶段。为了更深入地探讨这一领域的相关进展，并帮助大家了解基因编辑技术的核心工艺，思拓凡特别准备了一堂基因编辑专题直播课，在这次课程中，将为大家详细介绍基因编辑领域的关键技术及实际应用案例。该课程定于9月26日（星期四）晚上7点开始，敬请关注，让我们一起探索基因编辑技术的新边界。
参考资料：
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1. https://mp.weixin.qq.com/s/mg-D6ahipV2ddZT2Ez73wA2. https://mp.weixin.qq.com/s/geQTFP1N5xh_EoozbfJGqg3. https://mp.weixin.qq.com/s/jxLNUjGA5iC-mzMRh_PKeg4. https://mp.weixin.qq.com/s/Vava4lQL4OePwgbpPymN5g5. https://mp.weixin.qq.com/s/-TfUUzU5yW6oS7uRO1fffA6. https://mp.weixin.qq.com/s/79ycFzG0z89gRyUxAltGGw7. https://mp.weixin.qq.com/s/KjEHpSPO10staupmDpjtOA8. https://mp.weixin.qq.com/s/luArTFuT5qOTK7HK6IXMJg
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