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Mol Cell｜实现小鼠体内高效编辑！李大力团队开发基于IscB的高活性迷你基因编辑工具
在过去十多年里，以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑及其衍生技术得到了快速发展，使人们能够更加精准高效的对基因进行改造，为更好的理解生命过程、开发精准的基因疗法提供了新的可能性。 基因编辑技术已经迈进了临床应用的时代。 然而，靶向于肝脏以外器官的在体基因编辑治疗仍存在很大的瓶颈。基因编辑3703个月前 -
Molecular Cell发文！邦耀生物团队开发出一种高活性、体积更小的新型基因编辑工具
2024年8月2日， 聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）与华东师范大学刘明耀、李大力团队合作在国际著名学术期刊 Molecular Cell 上发表题为： “Engineering IscBto develop highly efficient miniature editing tools in mammalian cells and embryos” 的研究论文，报道开发出了一种全新的基于IscB的超高活性、且体积更小的基因编辑工具，该项研究成果为多元化的基因治疗策略提供了新的工具。 一种体积更小的基因编辑系统：极大临床应用潜力。 以CRISPR/Cas9为代表的技术自被发现的十年来屡屡获奖，已成为当前炙手可热的基因编辑工具，为基础生物学和疾病治疗带来了重大变革。基因编辑3703个月前 -
行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准
2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 -
国内首款进入人体临床研究的体内基因编辑新药获批临床，为什么会是锐正基因？
7月19日，由锐正基因自主开发的针转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001正式获批临床。 据了解，ART001是中国第一个进入人体临床阶段的体内基因编辑创新药。 锐正基因目前有三条管线正在重点推进中，分别是ART001、ART002以及ART009，ART001是目前进展最快的管线。 -
技术前沿 | 体内基因编辑的黄金搭档：mRNA-LNP与AAV的强强联合
体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术，通过这种方法，可以修复、替换或删除有缺陷的基因，以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。 CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA，具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具，它们各自的优缺点如下:。 -
摆脱输血依赖超2个月，正序生物公布基因编辑疗法治愈贫血患者案例
今日（7月22日），专注于新型基因编辑技术的生物医药科技企业正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的 针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物 CS-101的临床研究近期再次成功治愈一位患者，其 达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中 。 这位患者来自 老挝，是一位 输血依赖型β-地贫患者。 而 在接受CS-101治疗后两个月内，患者总血红蛋白浓度升高至120 g/L以上并且保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。 -
临床进展 | 中国首次基因编辑治愈外籍患者
截至目前，已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有 两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月 。 （广西医科大学第一附属医院： 基因编辑治愈首位外籍患者，老挝18岁地贫女孩获新生 ）。 中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的外籍β-地中海贫血症患者已经摆脱输血依赖超过两个月并已经回归正常生活。 -
关于「基因编辑新工具CasX」清华大学陈春来与刘俊杰课题组合作揭示CasX靶标搜索和切割过程的动态调控机制
CRISPR-Cas系统是细菌和古生菌中对抗外源核酸入侵的获得性免疫系统。 基于CRISPR-Cas系统在RNA引导下靶向DNA的功能，已经开发了多种被广泛使用的基因编辑和调控工具。 这些不同之处暗示了CasX可能具有独特的靶向和切割机制。 -
基因编辑龙头裁员15%！其体内CRISPR基因编辑疗法已开展Ⅲ期临床
1月4日，基因编辑龙头Intellia Therapeutics表示，由于暂停了一些早期研究，该公司将裁员15% 。 -
盘点10大美国上市基因编辑公司，最高市值55亿美元！
基因编辑技术起源于20世纪70年代，2020年，2位科学家因在基因编辑技术方面的贡献获得“诺贝尔化学奖”。
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