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"渐冻症"相关的结果
  • 全球首个“渐冻症”反义寡核苷酸新药在中国获批上市

    全球首个“渐冻症”反义寡核苷酸新药在中国获批上市
    此次获批，使凯盛迪™成为 中国首个获批的ALS精准治疗药物 ，标志着我国正式迈入ALS治疗的新时代。 这也是渤健在上市了多个神经科学领域的重磅药物之后，又在攻克ALS这个世界难题的道路上创造的一个重要里程碑，为ALS患者带来了全新的希望。 ALS是一种罕见病，中国ALS的患病率约为十万分之三，由于我国人口基数庞大，ALS患者并不罕见。
    医麦客
    渤健 渐冻症 反义寡核苷酸
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    1个月前
  • 渤健/Ionis渐冻症新药「托夫生注射液」国内获批上市

    渤健/Ionis渐冻症新药「托夫生注射液」国内获批上市
    10月8日，NMPA官网显示，渤健的ASO药物托夫生注射液(Tofersen)在华获批上市。 该药于去年7月向药监局提交上市申请，并于今年3月落地乐城先行区，治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。 目前，Tofersen还在进行3期随机、安慰剂对照的ATLAS研究，以评估该疗法在SOD1基因突变和生物标志物有疾病活动证据的症状前个体中是否可以延迟临床发作。
    一度医药
    SOD1 渤健 渐冻症
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    1个月前
  • 渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市

    渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市
    10 月 8 日，NMPA 官网显示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。 2024 年 5 月获 EMA 批准用于 ALS。 Insight 数据库显示，国内获批用于治疗 ALS 的药物只有 利鲁唑 和 依达拉奉 。
    Insight数据库
    SOD1 渐冻症 托夫生注射液
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    1个月前
  • J Clin Invest | CRISPR-Cas13d系统靶向GGGGCC重复序列RNA可抑制非AUG起始的翻译

    J Clin Invest | CRISPR-Cas13d系统靶向GGGGCC重复序列RNA可抑制非AUG起始的翻译
    肌萎缩侧索硬化症 （ALS） ，也称渐冻症，是一种影响上部运动神经元和下部运动神经元的进行性神经退行性疾病。 相应地，针对GGGGCC重复序列RNA和二肽重复蛋白的靶向治疗研究一直在进行中。 CRISPR-Cas13属于第六型靶向RNA的CRISPR-Cas系统。
    BioArtMED
    渐冻症 CRISPR-Cas13d
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    1个月前
  • 治疗渐冻症，神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果

    治疗渐冻症，神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果
    此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。 该研究共纳入6名受试者，其中包括一名白人受试者。 所有受试者均已完成为期28天的剂量限制性毒性（DLT）观察，未发现DLT事件。
    医麦客
    渐冻症 AAV
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    2个月前
  • 神济昌华SNUG01在北医三院IIT研究取得积极临床成果

    神济昌华SNUG01在北医三院IIT研究取得积极临床成果
    2024年9月18日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。 此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。 该研究共纳入6名受试者，其中包括一名白人受试者。
    神济昌华
    北京大学 渐冻症 北医三院
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    2个月前
  • 上海有机所交叉中心提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点

    上海有机所交叉中心提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点
    提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点。 淀粉样蛋白纤维的异常沉积是阿尔兹海默病、帕金森病、渐冻症等多种神经退行性疾病的核心病理标志物，也是实现这些疾病早期诊断和治疗的关键靶点。 这些polymorphs具有不同的病理毒性，与不同的疾病亚型紧密相关，为开发特异性识别特定polymorph的化学小分子PET探针及抑制剂带来了挑战。
    中国科学院上海有机化学研究所
    淀粉样蛋白 帕金森病 渐冻症
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    2个月前
  • 《细胞》子刊：“渐冻症”治疗潜在靶点！针对这两个蛋白，可改善神经退化

    《细胞》子刊：“渐冻症”治疗潜在靶点！针对这两个蛋白，可改善神经退化
    目前，ALS仍然缺乏有效的治疗手段，其中大多数患者属于散发性ALS，患病原因来自遗传易感性和衰老的复杂相互作用，研究难度较大。 通过靶向这两种蛋白，作者可以有效保护运动神经元，改善细胞功能，为遗传性ALS治疗提供了潜在靶点。 实验中，作者借助人类诱导多能干细胞培养出了带有不同类型FUS蛋白的运动神经元，与携带野生型FUS的相比，拥有FUS P525L的神经元内部可以检测到一些疾病相关的FUS蛋白聚集，并且细胞处理应激颗粒的速度更慢，这也推动了神经元的凋亡。
    学术经纬
    FUS 渐冻症 细胞
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    2个月前
  • 关于渐冻症治疗，除风投支持的创新药企，国资也出手中药研发

    关于渐冻症治疗，除风投支持的创新药企，国资也出手中药研发
    来源丨IT桔子 作者｜吴梅梅。 今年初，蔡磊表示再捐1个亿用以支持渐冻症的科研工作，再次将公众的视野聚焦到这个罕见病领域。 ALS协会称，ALS患者的平均生存期是3年。
    IT桔子
    渐冻症 国资 渐冻症治疗
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    3个月前
  • 渐冻症小分子疗法再获积极结果，最新2b期临床结果公布

    渐冻症小分子疗法再获积极结果，最新2b期临床结果公布
    日前，NeuroSense Therapeutics宣布其2b期临床试验PARADIGM的最新积极结果。 分析显示，接受其在研疗法PrimeC治疗的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者，在第12个月的铁生物标志物数据上取得积极结果，这与该公司之前所公布PrimeC延缓ALS疾病进展达43%的结果一致。 该公司目前正在整理数据，准备与美国FDA讨论，以确定该疗法未来的临床和监管方向。
    药明康德
    铁 渐冻症 小分子疗法
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    3个月前