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首页 资讯 摩熵视野 前沿研究 J Clin Invest | CRISPR-Cas13d系统靶向GGGGCC重复序列RNA可抑制非AUG起始的翻译

J Clin Invest | CRISPR-Cas13d系统靶向GGGGCC重复序列RNA可抑制非AUG起始的翻译

渐冻症 CRISPR-Cas13d
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09/29
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肌萎缩侧索硬化症 （ALS） ，也称渐冻症，是一种影响上部运动神经元和下部运动神经元的进行性神经退行性疾病。 相应地，针对GGGGCC重复序列RNA和二肽重复蛋白的靶向治疗研究一直在进行中。 CRISPR-Cas13属于第六型靶向RNA的CRISPR-Cas系统。
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