目前，ALS仍然缺乏有效的治疗手段，其中大多数患者属于散发性ALS，患病原因来自遗传易感性和衰老的复杂相互作用，研究难度较大。 通过靶向这两种蛋白，作者可以有效保护运动神经元，改善细胞功能，为遗传性ALS治疗提供了潜在靶点。 实验中，作者借助人类诱导多能干细胞培养出了带有不同类型FUS蛋白的运动神经元，与携带野生型FUS的相比，拥有FUS P525L的神经元内部可以检测到一些疾病相关的FUS蛋白聚集，并且细胞处理应激颗粒的速度更慢，这也推动了神经元的凋亡。
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