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【隆门Family】中美瑞康治疗渐冻症的FUS基因靶向siRNA获得美国FDA孤儿药资格认证
该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。 作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的 FUS -ALS患者带来了改善预后的新希望。 这是中美瑞康在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证。 -
有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资
该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能，以重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。 Trace Neuroscience的首个研发项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能。 新闻稿指出，它具有潜力治疗高达97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。 -
有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资
Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。 该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能，以重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。 Trace Neuroscience的首个研发项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能。 -
首赴进博！渤健携全球创新产品亮相进博会，与多方共同推动罕见病生态体系的搭建
11月5-10日，第七届中国国际进口博览会（下称“进博会”）在上海成功举办。 全球领先的生物科技公司渤健首次亮相进博会，集中展示了多款已在华上市或获批的“全球首创”药物，如：全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）及渐冻症 (ALS) 疾病修正治疗药物，多发性硬化（MS）创新药物，与卫材共同开发的阿尔茨海默病（AD）靶向药物，并在“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛中，就“全链条支持创新药发展推动罕见病药物可及”的话题与学界、行业、商保等多方伙伴展开深度交流，为我国罕见病生态体系的搭建建言献策。 渐冻症全球创新产品 首次亮相进博会。 -
默沙东/Moderna启动免疫组合疗法3期临床试验；延长渐冻症患者生命的细胞疗法……
mRNA癌症疫苗联合Keytruda治疗更早期肺癌，默沙东/Moderna启动3期临床试验。 默沙东公司（MSD）与Moderna公司今日宣布启动INTerpath-009试验，这是一项关键性3期临床试验，旨在 评估在研个体化新抗原疗法V940（mRNA-4157），与抗PD-1疗法Keytruda联用，作为辅助治疗用于II期、IIIA或IIIB期可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者的效果。 Kivu Bioscience今日宣布完成9200万美元的A轮融资。 -
穿透血脑屏障，拯救受损神经元！潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗带来新希望
在已经进行的1b期临床试验中，DNL343表现出良好的效力与耐受性。 目前，DNL343治疗ALS的2b/3期临床试验正在进行中。 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性罕见病，它还有一个我们更加熟悉的俗称：“渐冻症”。 -
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
RNA结合蛋白 TDP-43的功能丧失 （TDP-LOF） 是 肌萎缩侧索硬化症 （ALS，也叫做渐冻症） 和 额颞叶痴呆 （ FTD ） 等神经退行性疾病的标志性特征，因此，被认为是一个有希望的治疗靶点。 TDP-43 在调控mRNA剪接过程中发关键作用，保护转录组免受有毒的“ 隐秘外显子 ” （Cryptic Exon，CE） 的影响，这些隐秘外显子在健康细胞中很少被检测到，但在TDP-43缺失时会明显表达。 将基因疗法应用于临床的主要障碍是缺乏有效调控转基因表达的方法。 -
药闻医讯 | 关于公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
阿斯利康牵手石药剑指降脂药赛道；全球首个“渐冻症”反义寡核苷酸新药在中国获批上市…… 关于公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。 国家药监局关于修订葡醛酸钠注射制剂说明书的公告（2024年第121号）。 -
渤健中国：全球首款渐冻症ASO基因疗法国内获批上市
10月8日，渤健中国宣布，中国药监局附条件批准凯盛迪（托夫生注射液）治疗SOD1基因突变ALS成人患者。凯盛迪是全球首款针对ALS的基因靶向疗法药物，中国ALS患者数量多且治疗需求大。 -
全球首款！渤健渐冻症新药在中国获批上市
这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物， 在国内通过免临床途径获批上市。 Tofersen由渤健与Ionis共同开发 ，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。 Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。
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