渤健中国:全球首款渐冻症ASO基因疗法国内获批上市
10月8日,渤健中国宣布,中国药监局附条件批准凯盛迪(托夫生注射液)治疗SOD1基因突变ALS成人患者。凯盛迪是全球首款针对ALS的基因靶向疗法药物,中国ALS患者数量多且治疗需求大。
细胞基因治疗前沿
大跌50%!“渐冻症”干细胞疗法上市或再受挫
9月25日,美国食品和药物管理局 (FDA) 的审查人员对成体干细胞疗法领军企业BrainStorm Cell Therapeutics(BCLI.US)治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 药物NurOwn 的安全性和有效性提出质疑。
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全球首款!FDA批准Biogen反义核苷酸疗法上市,治疗渐冻症!
4月25日,Biogen宣布,FDA已批准其反义寡核苷酸疗法QALSODY(tofersen)上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法(反义寡核苷酸疗法),由Biogen与Ionis合作开发。
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