近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后的3个月随访。这是国内首例肌萎缩侧索硬化症的AAV基因治疗临床给药尝试。
SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的，采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。SNUG01为神济昌华首研管线，由清华大学长聘教授、神济昌华科学创始人贾怡昌博士领导开发。
SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性数据，显示对神经元有显著的保护作用。SNUG01的临床应用有望开启ALS治疗的新领域，改善无药可治的情况，为患者及其家庭带来新的希望。
本次研究纳入了1例病程超过24个月，疾病进展迅速急需治疗的ALS 患者。该患者生存期进入倒计时且国内外缺乏有效治疗ALS的药品。综合判断SNUG01社会及科学价值和受试者潜在的利益大于干预相关的风险，研究者同意给予同情基因治疗。
在安全评估方面，本次同情给药已完成28天剂量限制性毒性DLT*观察，未发现DLT事件；给药后3个月，受试者未见明显不良事件。在疗效评估方面，患者疾病进展较前稳定，整体无显著再进展，肌电图结果、ALSFRS-R评分等主客观指标均有改善趋势，SG001基因表达在给药后有所上升。综上，受试者整体状况良好，但长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。
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关于神济昌华
神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”)，位于北京市昌平区，是一家立足中国，致力于开发创新基因治疗技术及药物，造福全球中枢神经系统疾病患者的医药公司。
神济昌华主要聚焦中枢神经系统疾病，特别是神经退行性疾病和脑损伤，包括肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、脑卒中（Stroke）、阿尔兹海默症（Alzheimer's disease, AD）、帕金森病（Parkinson's disease, PD）、亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）等，期望能够在全世界范围内率先攻克这一大类困扰人类健康的重大民生问题。
参考资料：
公司官网
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