4月25日，Biogen（纳斯达克股票代码：BIIB）宣布，FDA已批准其反义寡核苷酸疗法QALSODY（tofersen）上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法（反义寡核苷酸疗法），由Biogen与Ionis合作开发。
该适应症是基于接受tofersen治疗的患者中观察血浆神经丝轻链（NfL）减少。正在进行的3期ATLAS研究SOD一ALS将作为验证试验。
Christopher A. Viehbacher
Biogen总裁兼首席执行官Christopher A. Viehbacher表示，tofersen的获批标志着ALS研究的关键时刻，因为我们第一次达成共识，神经丝可以作为替代标志物，合理地预测SOD1-ALS的临床益处。我们相信这一重要的科学进步将进一步加速ALS创新药物的开发。
01.关于Tofersen
Tofersen是一种针对SOD1基因突变的反义寡核苷酸疗法，通过创建的片段，与SOD1 mRNA特异性结合，从而阻止 SOD1 蛋白的产生，旨在减缓ALS的疾病进展。据药融云数据库显示，该药最先由Ionis研发，2023年9月，Ionis与Biogen达成合作，授予Biogen药物开发和商业化许可权，共同在全球区域开发Tofersen。首付金额2.55亿美元，预计总支付金额33.9亿美元。
截图来源：药融云全球医药交易数据库
2022年，Biogen先后向美国和欧盟递交了Tofersen的新药上市申请，还获得了FDA认证的优先审评，可加速审评时间。此次获FDA批准上市，距离欧盟上市还会远吗？
02.关于Biogen
Biogen是一家跨国生物制药公司，专注于神经科学领域，致力于从事发现、开发和提供用于治疗神经系统疾病的疗法。
目前，Biogen的核心增长领域包括多发性硬化症（MS）和神经免疫学；阿尔茨海默氏症（AD）和痴呆；神经肌肉疾病，如脊髓性肌萎缩症（SMA）和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）；运动障碍，如帕金森氏症；眼科；和神经精神病学。同时，公司还专注于在免疫学、急性神经病学和神经病理性疼痛等新兴增长领域发现、开发和提供全球创新疗法。此外，Biogen还开展了先进生物制剂的生物类似药的开发和商业化工作。
Biogen管线
来源：Biogen官网
参考资料：
[1] Biogen官网
[2] 药融云数据库
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