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"亨廷顿病"相关的结果
  • Sage制药dalzanemdor亨廷顿病临床2期最终失败，终止开发并裁员

    Sage制药dalzanemdor亨廷顿病临床2期最终失败，终止开发并裁员
    11月20日，Sage Therapeutics宣布， 其在研药物dalzanemdor（SAGE-718）在治疗亨廷顿病（Huntington's Disease,HD）的二期临床试验中未能达到主要终点，公司决定终止该药物的进一步开发 。 尽管在三项研究中均未能取得积极结果，dalzanemdor在临床试验中显示出良好的耐受性，并未发现新的安全信号。 Dalzanemdor是一种研究性异位NMDA受体调节剂， 对亨廷顿病具有一流的潜力。
    药研网
    亨廷顿病 临床2期
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    23小时前
  • 艾码生物通过静脉给药实现CNS靶向递送siRNA治疗，ER2001首次公开FIH/IIT研究进展引起行业关注 | 项目进展

    艾码生物通过静脉给药实现CNS靶向递送siRNA治疗，ER2001首次公开FIH/IIT研究进展引起行业关注 | 项目进展
    近日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。 ER2001注射液在2023年已获得FDA的孤儿药资格认定（ODD），2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。
    新药创始人
    亨廷顿病 静脉给药 FIH/II
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    1个月前
  • CNS靶向递送siRNA治疗 艾码生物这项研究进展引行业关注

    CNS靶向递送siRNA治疗 艾码生物这项研究进展引行业关注
    亮相全球亨廷顿病领域行业盛会。 9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物 ，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。
    南京生物医药谷
    亨廷顿病 CNS靶向递送siRNA治疗
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    1个月前
  • 艾码生物通过静脉给药实现 CNS 靶向递送 siRNA 治疗，ER2001 首次公开FIH/IIT 研究进展引起行业关注

    艾码生物通过静脉给药实现 CNS 靶向递送 siRNA 治疗，ER2001 首次公开FIH/IIT 研究进展引起行业关注
    公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统，有望突破核酸药物的递送瓶颈，实现全新的多功能基因组件的靶向递送，力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。 2024年9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。
    艾码生物
    亨廷顿病 静脉给药
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    1个月前
  • 股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%

    股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
    2024年7月，uniQure公布AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中显著减缓病情，FDA授予其再生医学先进治疗称号，公司股价大涨。AMT-130通过靶向HTT mRNA减少缺陷蛋白产生，高剂量组疾病进展减缓显著。uniQure计划与FDA讨论加速批准，并继续推进研究。
    细胞基因治疗前沿
    uniQure 基因疗法 亨廷顿病 临床试验
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    4个月前
  • 2023H1：基因治疗龙头营收大增238%

    2023H1：基因治疗龙头营收大增238%
    据药融云数据库，8月uniQure公司发布了2023年上半年业绩，营收775万美元 ，同比大增238%。
    摩熵医药（原药融云）
    基因治疗 亨廷顿病
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    1年前
  • FDA叫停！PTC关于治疗亨廷顿病的II期临床试验

    FDA叫停！PTC关于治疗亨廷顿病的II期临床试验
    PTC Therapeutics在澳大利亚和其它几个欧洲国家已获准进行为期12个月的PIVOT-HD试验。尽管国外监管机构为PTC开绿灯，但近期美国FDA却暂停了PTC关于治疗亨廷顿病（HD）PTC518的II期临床试验。
    细胞基因治疗前沿
    FDA 亨廷顿病
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    2年前
  • 诺华制药：因为副作用，暂停亨廷顿病基因疗法IIb期试验

    诺华制药：因为副作用，暂停亨廷顿病基因疗法IIb期试验
    8月24日，诺华制药宣布将暂时停止branaplam在亨廷顿病中进行的IIb期试验，因为该药可能会造成周围神经病变等副作用。
    细胞基因治疗前沿
    诺华 亨廷顿病
    1960
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    2年前