9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。

中山大学附属第一医院裴中教授受邀在会上作标题为“An In Vivo Self-assembled Exosome(IVSATM)Based Therapy–ER2001 Intravenous Injection for Huntington's Disease Treatment”的报告，首次对江北新区南京生物医药谷园区企业艾码生物自主研发的核酸药物ER2001注射液的IIT研究初步结果进行了介绍。

ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。ER2001注射液在2023年获得FDA的孤儿药资格认定（ODD），2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。

报告中，裴中教授详细展示了ER2001注射液的药物作用机制，First-in-Human的安全性、耐受性，初步有效性，以及即将开展的I期临床研究计划。IIT研究已获得的数据显示，ER2001产品的安全性和耐受性良好，10例接受治疗的患者在总体临床量表评分改善明确，特别是在总运动评分、精神状态和认知功能综合改善方面，全部患者的疾病进展在临床研究期间均有所控制或改善。这些IIT研究的结果将在今后的I期临床试验中得到进一步验证。