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2024新药图鉴｜2024年1-9月FDA批准上市34款新药可视化盘点，一图胜千言！
获批上市的新药 适 应 症 ：。 罕见病 【杜氏肌营养不良 、阵发性夜间血红蛋白尿症、WHIM综合征、C型尼曼匹克病 】6款。 肝病 【非酒精性脂肪性肝炎和原发性胆管炎】3款。 -
血霁生物XJ-MK-002再次获得FDA儿科罕见病资格认定
11月22日， 血霁生物 宣布自主研发的 细胞治疗产品XJ-MK-002 获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD ），该产品用于 治疗血小板无力症 （Glanzmann thrombasthenia ）， 这是血霁生物获得的第二个儿 科罕见病资格认定 。 本次儿科罕见病资格的认定 意味着 XJ-MK-002 的潜在临床价值获得美国监管机构的认可，也 有望为血小板无力症患者带来新的希望。 血霁生物是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为我们的先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。罕见病2201周前 -
治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
本次双重资格认定意味着BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。 -
信念医药基因治疗药物BBM-D101注射液获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
中国上海，2024年11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）今日宣布： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。 本次双重资格认定意味着基因治疗药物BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着 加之 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 -
血霁生物XJ-MK-002获FDA儿科罕见病资格认定
10月18日，血霁生物宣布自主研发的“全球新” Fisrt-in-Class细胞治疗产品XJ-MK-002 治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。 本次儿科罕见病资格的认定将有机会为这个严重的、或危及生命的儿童血小板疾病的治疗提供新的选项。 血霁生物于2021年6月成立于苏州工业园区生物医药产业园，是由海归专家创立的体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗企业，具有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以血小板的体外再生作为做优先和核心发展的方向，切入成体干细胞和 iPSCs细胞定向分化的细胞治疗领域。罕见病2201个月前 -
11月，这两款罕见病药物有望获批！
11月，FDA将对两款罕见病药物做出批准决策。 芳香族L氨基酸脱羧酶缺乏症。 芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症一种致命且罕见的遗传性疾病，导致儿童患者出现严重的功能障碍。 -
罕见病新药获批！国内首个
这是中国首个批准用于治疗成人库欣综合征的口服新药，填补了此类疾病国内药物治疗的空白。 库欣综合征是由肾上腺皮质分泌过度的糖皮质激素引起的一种临床综合征。 2023年10月，磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评。 -
国内罕见病药物研发再迎突破：丁苯那嗪原料药首仿成功获批转A
丁苯那嗪是一种囊泡单胺转运体2（VMAT）抑制剂，主要用于治疗亨廷顿氏舞蹈症。 这种罕见病药物此前在中国境内尚未上市，而在国外临床应用已久。 基于临床急需，该药品被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序。 -
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将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%
RGX-121是一种基因疗法， 利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS） ，向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源，并能突破血脑屏障，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。 来自关键剂量水平的数据显示，接受关键剂量RGX-121的患者脑脊液（CSF）中肝素硫酸盐（HS）D2S6水平的中位数 降低了85% ，该指标是脑部疾病活动性的关键生物标志物，已接近正常水平，并持续长达两年。 80%接受关键剂量的患者已停止静脉输注酶替代疗法（ERT）或保持ERT治疗空白 。
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