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"罕见病"相关的结果
  • 2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析

    2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析
    2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析。 《 罕见 病研究 》 2024 Vol.3 No. 2。 结果： 2023年美国上市28种孤儿药，抗肿瘤领域占比最高，为32.1%（9/28）；欧盟上市17种孤儿药，抗肿瘤领域占比最高，为47.0%（8/17）；日本上市22种孤儿药；中国上市45种罕见病用药。
    凡默谷
    肿瘤 罕见病
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    3个月前
  • 又获批！该罕见病今年第四款药物

    又获批！该罕见病今年第四款药物
    刚刚，NMPA发布2024年09月02日药品批准证明文件送达信息，本批次共有79个受理号获批，其中59个为上市申请受理号。 盐酸曲恩汀胶囊是一款铜离子络合剂，作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。 该药最早由德国默克（Merck KGaA）开发，1985年在美国获批上市，用于治疗威尔逊病，可供不能耐受青霉胺的患者选用。
    罕见病信息网
    罕见病
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    3个月前
  • 刚刚，79个新批件，一款罕见病药物获批上市！

    刚刚，79个新批件，一款罕见病药物获批上市！
    刚刚，NMPA发布2024年09月02日药品批准证明文件送达信息， 本批次共有79个受理号获批，其中59个为上市申请受理号 ，获批品种包括：。 江苏正大清江制药的 磷酸奥司他韦干混悬剂 ；齐鲁制药、昆山龙灯瑞迪制药的 达格列净片 ；平光制药的 己酮可可碱注射液 ；贵州益佰制药的 普乐沙福注射液 ；北京诚济制药的 布洛芬混悬液 ；北京福元医药的 丙戊酸钠缓释片（I） 等。 据公开资料显示，盐酸曲恩汀胶囊是一款铜离子络合剂，作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排出体外。
    Pharma CMC
    罕见病
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    3个月前
  • 医药界的诺贝尔奖，八款罕见病产品/疗法入围2024年度盖伦奖候选名单！

    医药界的诺贝尔奖，八款罕见病产品/疗法入围2024年度盖伦奖候选名单！
    近日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）宣布了2024年度盖伦奖（Prix Galien USA Awards）的候选名单。 被誉为“医药界的诺贝尔奖”的盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，以表彰在生物技术产品、药品以及罕见/孤儿病产品领域的创新成就，所提名的候选药物必须在过去五年内获得美国食品和药物管理局 （FDA） 的上市批准，并表现出改善人类健康的巨大潜力。 其中，有一款罕见病新药在今年7月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
    罕见病信息网
    罕见病 盖伦奖
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    3个月前
  • 恭贺！润佳医药PI3K-α抑制剂RP903片再获批两项PROS儿童罕见病临床

    恭贺！润佳医药PI3K-α抑制剂RP903片再获批两项PROS儿童罕见病临床
    润佳医药 ， 一家具有国际竞争力的临床阶段创新药研发集团；其合资公司所申报的1类新药RP903片，已成功获得两项临床试验的默示许可，受理号分别为 CXHL2400566 和 CXHL2400565 。 这款新药RP903片的主要研发目标是治疗与PIK3CA基因突变相关的过度生长综合征（ PROS ），这是一种罕见但影响深远的疾病。 RP903 片: 采 用了全球首创的稳定同位素取代技术，是一种靶向PI3Kα的选择性小分子抑制剂，拟用于针对儿童在PIK3CA基因激活突变所导致的一系列过度生长综合征群（PROS）的治疗，上市后将有望成为儿童PROS治疗的首选之一。
    润佳医药科技
    PROS 罕见病
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    3个月前
  • 2024年7月，5款罕见病药物在中国获批上市！

    2024年7月，5款罕见病药物在中国获批上市！
    2024年7月，据罕见病信息网统计，共有6款罕见病新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。 药华医药：罗培干扰素。 罗培干扰素是一种长效干扰素，主要通过附着在体内的某些受体上，引发连锁反应，进而抑制血细胞的过度增殖，减少致病基因突变，来降低血栓栓塞并发症及其引发的死亡风险。
    罕见病信息网
    干扰素 罕见病
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    4个月前
  • DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻

    DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
    罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。 01 中国首个进入人体临床研究（IIT）的体内基因编辑新药ART001 获CDE 1类新药临床许可。
    罕见病信息网
    罕见病 DMD
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    4个月前
  • 中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格

    中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格
    7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的 小激活RNA （saRNA）药物 RAG-18获得美国FDA的 儿科罕见病药物资格（RPDD） 。 RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何 DMD 基因突变引起的 杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD） 。 RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。
    医药观澜
    罕见病
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    4个月前
  • 重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法

    重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法
    RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。
    上海市生物医药科技发展中心
    RPE65 视网膜变性 罕见病
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    4个月前
  • 又一种罕见病被攻破！全球首个治疗药物在中国获批

    又一种罕见病被攻破！全球首个治疗药物在中国获批
    7月16日，元羿生物宣布，其授权引进并商业化的创新药物泽元安（加那索龙口服混悬剂），已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。 这是全球首个也是 目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物。 “希舞综合征”是一种罕见的遗传性神经发育性疾病，患者常在婴儿时期就出现难以控制的癫痫发作，严重影响其生活质量。
    健识局
    CDKL5 癫痫发作 罕见病
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    4个月前