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    刚刚！罕见病新药在我国获批上市，元羿生物超2.6亿美元引进
    7月16日，元羿生物（Tenacia ）宣布，其授权引进 并商业化的 泽元安 ® （加 那索龙口服混悬剂， Ganaxolone）口服混悬剂，已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。 这是 全球首个也是目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物 ，将造福于中国患者和家庭，用于治疗严重而罕见的遗传性神经发育性疾病。 该口服混悬剂也是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于这一患者群体的疗法。
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    CDKL5 癫痫发作 罕见病
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    4个月前