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潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》
Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。 相关3期试验目前正在进行中。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。 -
CRISPR基因编辑工具可能导致染色体缺失
CRISPR分子剪刀有可能彻底改变遗传疾病的治疗。 The CRISPR molecular scissors have the potential to revolutionize the treatment of genetic diseases.。 这是因为它们可以用来纠正基因组中特定的缺陷部分。 -
NEJM丨基于CRISPR的遗传性血管性水肿治疗
遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病，全球每50,000人中约有1人患有此病。 这是一种使人衰弱且可能致命的疾病，表现为反复发作的不可预测的肿胀。 遗传性血管性水肿主要由SERPING1基因的多种变异引起。 -
“一次治疗，终身受益” ！解锁CRISPR在细胞与基因治疗领域的应用
细胞和基因疗法（CGT），作为生物制药领域继小分子与大分子靶向疗法后的新一代精准医疗手段，正引领着行业阔步迈向一个全新的发展阶段。 CRISPR编辑技术的简介。 CRISPR编辑技术是一种能够精确修饰基因组序列的先进技术。 -
“一次治疗，终身受益” ！解锁CRISPR在细胞与基因治疗领域的应用
细胞和基因疗法（CGT），作为生物制药领域继小分子与大分子靶向疗法后的新一代精准医疗手段，正引领着行业阔步迈向一个全新的发展阶段。 CRISPR编辑技术的简介。 CRISPR编辑技术是一种能够精确修饰基因组序列的先进技术。 -
Cell | III型CRISPR系统抗病毒免疫新机制-效应蛋白Cad1的腺苷脱氨酶活性与ATP-ITP转换
CRISPR是原核生物的适应性免疫系统，在细菌对抗噬菌体等病毒侵染时发挥着关键性作用。 目前自然界中共发现三大类CRISPR系统，其中III型CRISPR系统主要依赖Cas10为核心的效应蛋白复合物，在crRNA引导下通过靶向RNA来发挥抗病毒免疫功能，其主要的抗病毒机制主要有两种：一是直接借助Cas10的HD核酸酶活性降解单链DNA （ssDNA） 以杀伤病毒；二则依赖Cas10的Palm结构域，以ATP为底物合成第二信使如环寡聚腺苷酸 （cOA） ，经由cOA激活下游效应蛋白如CARF，并最终介导各类RNA和ssDNA的非特异性降解 （详见BioArt报道： Mol Cell｜细菌大战噬菌体：辅助核酸酶诱导顿挫感染 ） 【1-3】 。 文章 发现了 一种新的III型CRISPR型效应蛋白Cad1。 -
Cell | 畅磊福团队揭示I-B型CRISPR相关转座系统中DNA靶向插入的分子机制
CRISPR相关转座子 （ CAST ） 通过CRISPR系统实现RNA介导的大片段DNA定向移动。 整个过程避免了暴露断裂的DNA双链，并且不依赖细胞自身的同源重组修复机制，这使得CAST系统在生物医学研究和遗传病治疗中具有巨大的应用潜力。 CAST系统主要来源于Tn7-like转座子家族。CRISPR2301个月前 -
CRISPR基因编辑技术进化史 | Cell综述
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 技术，是一种利用RNA引导的DNA内切酶在特定位置切割DNA，从而实现基因编辑的方法。 CRISPR技术的出现，为生命科学研究提供了前所未有的编辑精度和灵活性。 它不仅能够在细胞层面上精确地修改遗传信息，还能在整个生物体级别上进行基因编辑，这对于疾病模型的构建、遗传病的治疗以及农业生物技术的发展等领域具有深远的影响。 -
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新锐！1500万美元种子轮融资，利用CRISPR改变细胞治疗生产
9月18日，芝加哥，临床前阶段的生物技术公司Syntax Bio完成1500万美元种子轮融资，在 Astellas Venture Management 和Illumina Ventures的支持下成立。 其他投资者包括DCVCBio、Civilization Ventures、EGB Capital和Portal Innovations。 通过加速细胞分化，Syntax Bio的技术显著减少了产生高价值细胞类型所需的时间，克服了干细胞衍生疗法中长期存在的挑战。
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