近日，非营利组织Cure Rare Disease（简称CRD）宣布，一名杜氏肌萎缩症患者在CRISPR基因编辑技术治疗中去世。该组织在今年8月9日获得FDA批准，首次对杜氏肌萎缩症进行人体CRISPR基因编辑技术治疗。这名患者叫特里·霍根，正他是CRD创始人兼首席执行官里奇·霍根的弟弟。
CRD表示，研究人员仍在试图弄清楚单一的CRISPR基因编辑技术疗法到底发生了什么，这个过程可能需要长达四个月。并且已经按照要求向FDA提交了一份死亡报告。
里奇·霍根（左）与他已故的弟弟
此次实验是在马萨诸塞大学医学院进行给药的。马萨诸塞州医学院院长特伦斯·弗洛特表示，在任何试验中，任何患者的死亡对家庭和研究团队来说都是巨大的损失。CRD正在与一个多学科、多机构的科学家小组合作，他们可以从这个案例中学习，以便为未来的基因治疗提供安全指导，无论是针对杜氏肌萎缩症还是其他遗传疾病。
实际上，CRD并不是唯一一家开发治疗杜氏肌萎缩症基因疗法的机构，也不是唯一一家遇到问题的机构。据药融云数据库显示，目前全球布局杜氏肌萎缩症的新药共有两百多个，但其中仅有8款获批上市，还有15款已终止了研究。可见该适应症药物的研发困难重重，很难突破。
杜氏肌萎缩症全球研发现状（微信搜索"药融云小程序"进行相关更多数据查询）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
2021年，辉瑞治疗杜氏肌萎缩症的基因疗法Ib期临床试验在一名年轻男子死亡后停止。然而，今年4月试验又继续了，辉瑞为评估其治疗杜氏肌萎缩症的基因疗法(名为fordadistrogene movaparvovec)的全球III期试验在美国开设了第一批试验点。
Sarepta和罗氏也在研究自己针对杜氏肌萎缩症的基因疗法，并已向FDA申请加速批准。这种名为SRP-9001的疗法最初在2021年初的一项II期研究中失败了，但第二部分研究显示，患者的运动能力在数据上有显著改善，随后显示运动功能在一年后得到了改善。
Cure Rare Disease（CRD）公司管线
参考资料：
[1] www.endpts.com
[2] www.cureraredisease.org
[3] 药融云数据库
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