3月27日，Vertex表示将支付九位数的费用来获得CRISPR Therapeutics的基因编辑技术，旨在开发逃避人体免疫系统攻击的细胞疗法。
根据协议，Vertex将预付1亿美元，获得CRISPR Therapeutics公司CRISPR/Cas9基因编辑技术的非独家版权。CRISPR Therapeutics还将有资格获得高达2.3亿美元的研发里程碑费用，以及该交易产生的未披露的特许权使用费。
众所周知，1型糖尿病（T1D）患者由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞，导致胰岛素产生减少和高血糖。而糖尿病又是终身性的疾病，不能治愈，只能靠药物或者注射胰岛素的方法缓解。
2019年，Vertex斥资9.5亿美元收购了Semma Therapeutics，获得了其开发的基于干细胞的胰岛细胞替代疗法——VX-880。自此，Vertex正式加入1型糖尿病细胞疗法研发行列。Semma Therapeutics是一家成立于2015年的生物科技公司，致力于为目前依赖胰岛素注射的T1D患者开发干细胞治疗技术。
2022年7月，Vertex Pharmaceuticals以3.2亿美元收购ViaCyte公司，获得ViaCyte三款糖尿病细胞疗法在研管线。
Vertex的2款1型糖尿病细胞疗法
来源：Vertex官网
目前，Vertex已有2款1型糖尿病细胞疗法获批临床，分别是：VX-880和VX-264，它们都处于1/2期临床研究中。Vertex此次合作是为了开发第三种治疗T1D的细胞疗法。
来源于人源胚胎干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法VX-880已被证实可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。它通过肝门静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。据药融云全球药物研发数据库显示，除了1型糖尿病外，VX-880还在开发用于低血糖，目前这两种适应症于美国和加拿大都在进行I/II期临床研究。
VX-880研发现状
截图来源：药融云全球药物研发数据库
而VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，将其封装在Vertex开发的独有医疗器械中，通过手术植入到患者体内，VX-264在保护细胞不受免疫排斥的同时，释放细胞生成的胰岛素。这种疗法有望在不使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病。3月9日，FDA已批准VX-264的新药临床试验申请，目前正在加拿大进行I/II期试验。
VX-264药物研发信息（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
CRISPR首席执行官Samarth Kulkarni 和Vertex首席执行官Reshma Kewalramani
CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示：“通过与Vertex的合作，将更加充分的利用我们的基因编辑平台开发1型糖尿病细胞疗法。”
Vertex首席执行官 Reshma Kewalramani博士表示：“此次合作扩展了我们的T1D产品研发管线，我们很高兴通过该协议加深我们与CRISPR Therapeutics 的合作，加快开发第三种治疗T1D的细胞疗法。”
此次合作加强了两家公司之间的长期合作关系。此前，Vertex已与CRISPR合作开发一种罕见血液疾病疗法，该疗法是通过对患者的干细胞进行离体编辑而制成的。同时，此次合作也将为1型糖尿病患者的治疗带来更多选择。
参考资料：
[1] Vertex官网
[2] 药融云数据库
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