金唯科生物首款AAV基因治疗药物取得重要进展
9月13日,成都金唯科生物研发的首款眼科AAV基因治疗药物“JWK001注射液”在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成IIT临床低剂量组最后一例受试者给药。
生物药大时代
武田制药暂停一款AAV基因治疗药物研发,退出赛道!
AAV作为基因治疗领域最常用的病毒载体之一,近年来已吸引一大批药企入局。但近日,武田制药(Takeda)表示:正在结束其AAV基因治疗药物的研发和临床前工作,以及罕见血液疾病疗法的研发和临床前工作,至此武田制药管线中无在研药物。
细胞基因治疗前沿
全球最贵药!350万美元的AAV基因疗法,欧盟获批上市!
2月20日,CSL Behring(ASX: CSL)宣布,欧盟委员会已批准AAV基因疗法Hemgenix 有条件上市(CMA),这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。临床前和临床数据表明,基于AAV5的基因疗法对大部分具有AAV载体抗体的B型血友病患者临床有效。
细胞基因治疗前沿
罗氏联合Avista开发10亿美元的眼部AAV基因治疗载体
美国时间7月19日,美国匹兹堡大学衍生公司Avista Therapeutics宣布,与罗氏(Roche)联合一项开发价值10亿美元的合作项目,将用于眼部疾病的腺相关病毒(AAV)基因疗法载体工程平台scAAVengr。
细胞基因治疗前沿