AAV作为基因治疗领域最常用的病毒载体之一，近年来已吸引一大批药企入局。据不完全统计，全球已有7款AAV基因治疗药物获上市批准。其中仅一款在国内上市，为国内药企研发，即深圳市赛百诺基因技术。据药融云数据显示：截至2022年底，全球共有300余款处于临床研究阶段的AAV基因治疗药物，其中18款处于临床3期及以上阶段，主要围绕神经系统、眼科疾病、罕见病、血友病等领域。
已获批上市的AAV基因治疗药物
截图来源：药融云全球药物研发数据库
虽然AAV载体在临床上拥有诸多应用优势，但它也存在一定的局限性。例如：毒副作用问题、技术壁垒、产品成本高昂、持久性与不可逆问题等。
近日，武田制药（Takeda）表示：正在结束其AAV基因治疗药物的研发和临床前工作，以及罕见血液疾病疗法的研发和临床前工作。
据药融云数据库查询显示，武田制药AAV基因疗法管线中有2款药物，其中一款已暂停研究，一款处于临床前。此次宣告结束其AAV基因治疗药物的研发工作，至此武田制药管线中无在研药物。
武田制药AAV基因疗法管线
截图来源：药融云全球药物研发数据库
武田制药一名发言人表示：此举不会影响现有的临床研发管线或商业产品，并指出受影响的员工人数尚未确定，因为他们可能会被重新部署到其他研发领域。通过重塑研发管线，公司资源可以用于核心治疗项目和后期临床资产，例如TAK-279，几个月前武田制药向Nimbus预付了40亿美元收购了该药。
武田制药2022年Q3财报（2022年4月1日-2022年12月31日）显示营收30700亿日元，同比增长13.9%；武田制药预计2022年营收达到36900亿日元。
武田制药的核心业务领域是胃肠病学（GI）、罕见疾病、血浆衍生疗法（PDT）、肿瘤学和神经科学，在销售额增长中起主要推动作用的。武田制药Q3财报显示：公司的10个后期开发项目有望在未来几年递交新药上市申请或者扩展适应症。
如今，武田制药表示他们仍然坚定地致力于推动罕见病治疗，将保留罕见病部门，该部门将专注于后期研发项目。
同时，武田制药虽然暂停了AAV基因治疗药物研发项目，但他们正努力维护从事AAV基因治疗项目的研发人员，因为他们正在探索外部合作策略。例如：武田制药分别与Poseida和Code Biotherapeutics的签署了数十亿美元基因疗法合作协议。
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] https://endpts.com/takeda-ending-discovery-preclinical-work-in-aav-gene-therapy-rare-hematology/
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