2月20日，CSL Behring(ASX: CSL)宣布，欧盟委员会已批准AAV基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)有条件上市(CMA)，这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。
Hemgenix使用AAV5作为载体，其携带因子IX（FIX-Padua）的Padua基因变体，它产生的FIX蛋白的活性比正常情况高5到8倍，通过静脉给药达到治疗目的，理论上一次给药长期有效。临床前和临床数据表明，基于AAV5的基因疗法对大部分具有AAV载体抗体的B型血友病患者临床有效。
来源:药融云数据库
欧盟委员会的决定遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）于2022年12月基于HOPE-B试验的结果提出的积极意见，该试验是迄今为止血友病B中最大的基因治疗试验。
临床结果表明，接受Hemgenix治疗的血友病B患者出现了凝血因子IX活性水平的稳定和持久增加(凝血因子IX活性为36.9%)，从而使校正的年出血率(ABR)降低了64%。在输注Hemgenix后，96%的患者停止了常规因子IX预防，治疗18个月后，与导入期相比，因子IX的平均消耗量减少了97%。
该AAV基因疗法最初由uniQure(纳斯达克:QURE)公司研发，据药融云全球医药交易数据库显示，2020年6月24日，uniQure与CSL Behring达成了一项价值20亿美元的研发许可协议（首付款4.5亿美元），授予CSL Behring治疗B型血友病的基因疗法Hemgenix的全球独家权利，CSL进行销售。
截图来源：药融云全球医药交易数据库
2022年11月Hemgenix获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，AAV基因疗法领域再添一款可用药。Hemgenix售价为350万美元，最近被评为世界上最昂贵的药物，取代了另一种售价300万美元的基因疗法Skysona，以及排名跌至第三的售价280万美元的基因疗法Zynteglo。
CSL公司管线
CSL Behring是一家全球领先的生物技术公司，拥有一系列挽救生命的药物，包括治疗血友病和免疫缺陷的药物，以及预防流感的疫苗。
uniQure正在利用模块化和经过验证的技术平台，快速推进专利基因疗法的流程，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病患者。
uniQure公司管线
参考资料：
[1]药融云数据库
[2]www.uniqure.com/
[3]www.newsroom.csl.com/2023-02-20-First-Gene-Therapy-for-Hemophilia-B,-CSLs-HEMGENIX-R-,-Approved-by-the-European-Commission
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