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"AAV"相关的结果
  • 全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？

    全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？
    基因疗法，作为继小分子、大分子靶向疗法之后崛起的新一代精准医疗手段，通过精准地修饰、操作或删除基因，成功地解决了传统小分子药物和抗体药物在成药性及根治疾病方面的局限性，有望实现“一次治疗，终生治愈”。 随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。
    医麦客
    基因疗法 AAV
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    1周前
  • GMP RevIT™ AAV Enhancer新上市，助力于AAV病毒GMP生产！

    GMP RevIT™ AAV Enhancer新上市，助力于AAV病毒GMP生产！
    自2023年7月底Mirus上市RevIT™ AAV Enhancer以来， RevIT™ AAV Enhancer的加入，允许不同血清AAV型别病毒基因组滴度提高1.2-4.9倍，并且在一定程度提升了实心率，使得AAV生产上游成本进一步降低成为可能，降低了基因治疗单剂量成本。 RevIT™ AAV Enhancer于 2024年9月30日推出 GMP级别 ，由ISO 13485体系认证的工厂生产，符合 ISO 20399 以及 USP 标准。 自2023年7月28上市的RevIT™ AAV Enhancer，已证明在不同血清型别、细胞培养基以及转染平台上，可提高至少 2-4 倍病毒滴度；在保持高质量滴度的同时，允许更低质粒 DNA用量，从而大幅度降低AAV病毒生产成本。
    优宁维分子生物学
    AAV
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    1个月前
  • 治疗黄斑变性，因诺惟康AAV基因疗法国内获批IND

    治疗黄斑变性，因诺惟康AAV基因疗法国内获批IND
    IVB103注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体内给药的用于nAMD的基因治疗候选药物。 临床前数据显示IVB103优于国际在研的同类先进产品，具有“best in class”的潜力。 今年7月，IVB103注射液收到FDA的新药临床试验（IND）许可。
    医麦客
    黄斑变性 AAV
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    1个月前
  • 因诺惟康AAV基因药物IVB103国内获批临床

    因诺惟康AAV基因药物IVB103国内获批临床
    2024年10月15日，因诺惟康IVB103注射液获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）的临床许可；该产品已于 7月获得FDA的IND许可 。 IVB103注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体内给药的治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的药物。 北京因诺惟康医药科技有限公司（InnoVec Biotherapeutics Inc.）是一家以载体创新为驱动的临床阶段基因治疗公司。
    细胞与基因治疗领域
    AAV
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    1个月前
  • 恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床

    恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床
    近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。 据悉，这是 国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物 ，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。 此前， 瑞宏迪发布消息称，由瑞宏迪支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的IIT临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369）已完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。
    细胞与基因治疗领域
    帕金森病 AAV AAV双基因药物
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    1个月前
  • 治疗帕金森病，恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND

    治疗帕金森病，恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND
    公开资料显示，这是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的一款AAV双基因药物。 RGL-193为一款候选 双基因AAV治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率 ，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时 修复受损的多巴胺能神经元，以达到延缓疾病进展及减少口服抗帕金森药物剂量的效果 。 帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病，通常发生在55 - 65岁之间的人群中，其发病率随着年龄的增长而逐步上升。
    医麦客
    帕金森病 恒瑞 AAV
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    1个月前
  • 中美双批！全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND

    中美双批！全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND
    今年9月，瑞风生物曾宣布，其在研创新药物“RM-101”的IND申请已获美国FDA正式批准， 拟用于治疗Usher综合征 。 新闻稿指出，RM-101是针对该适应症的全球首个基于AAV的基因编辑候选药物。 Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。
    医麦客
    创新药物 AAV Usher综合征
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    1个月前
  • 嘉因生物重组AAV基因疗法IND获受理，针对罕见病

    嘉因生物重组AAV基因疗法IND获受理，针对罕见病
    据公开资料显示，EXG110是一款候选AAV基因疗法， 以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞 ，肝脏-肌肉双特异性启动子，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。 一次静脉注射EXG110，有望实现高效、持久的疗效。 这款候选产品拟用于治疗法布雷病。
    医麦客News
    AAV IND
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    2个月前
  • 将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%

    将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%
    RGX-121是一种基因疗法， 利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS） ，向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源，并能突破血脑屏障，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。 来自关键剂量水平的数据显示，接受关键剂量RGX-121的患者脑脊液（CSF）中肝素硫酸盐（HS）D2S6水平的中位数 降低了85% ，该指标是脑部疾病活动性的关键生物标志物，已接近正常水平，并持续长达两年。 80%接受关键剂量的患者已停止静脉输注酶替代疗法（ERT）或保持ERT治疗空白 。
    医麦客News
    IDS AAV 罕见病
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    2个月前
  • 九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定

    九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定
    近日，九天生物（ Skyline Therapeutics ） 宣布 自主研发的腺相关病毒 （ AAV ） 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ，一款 用于 治疗视网膜色素变性（ Retinitis Pigmentosa ， RP ）的 突破性 基因疗法 ，已获得 美国食品药品监督管理局（ FDA ） 孤儿药资格认定（ ODD ） 。 孤儿药认 定 （ ODD ） 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。
    细胞与基因治疗领域
    retinitis pigmentosa AAV FDA孤儿药
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    2个月前