科济药业：CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌两例逾7年无病生存

2023年10月12日，专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司科济药业（股票代码：2171.HK）宣布，公司自主研发的靶向GPC3的CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌（HCC）的两例长期无病生存案例已在《Cancer Communications》杂志发表并被录用为当期封面论文，题为“Combined local therapy and CAR-GPC3 T-cell therapy in advanced hepatocellular carcinoma: a proof-of-concept treatment strategy”。（https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cac2.12472）。

患者1确诊HCC后接受了2次介入治疗和1次微波消融治疗，但治疗后肿瘤出现快速进展且并发下腔静脉癌栓，针对肝内复发肿瘤和下腔静脉癌栓进行局部治疗（微波消融和伽马刀）后接受GPC3 CAR-T细胞治疗，半年后AFP降至正常水平，影像学复查未见明显活性肿瘤，迄今无瘤生存已超过8年（2015.07-2023.08）。患者2肝癌切除术后肝内肿瘤复发，反复多次进行TACE和微波消融后依然无法有效控制肿瘤进展，出现多发肝内肿瘤复发（大于6枚），并先后发生腹膜后淋巴结转移和下腔静脉癌栓。通过局部治疗（微波消融和伽马刀）控制肝内肿瘤、下腔静脉癌栓及腹膜淋巴结转移瘤，同时联合GPC3 CAR-T细胞治疗，目前该患者无瘤生存已超过7年（2016.07-2023.08）。此外，该患者在CAR-T细胞输注期间的不良事件主要包括发热、乏力、一过性白细胞减少症、血小板减少症和1级CRS。

随访期间，两例患者除口服抗乙肝病毒药物，未行其他任何抗肿瘤治疗。

本研究牵头者，上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤介入科主任翟博教授表示：“晚期肝细胞癌的治疗一直是医学界的难题，尤其是对于伴有下腔静脉癌栓的患者，预后更加不容乐观。本案例报道中，两例患者通过局部治疗联合靶向GPC3的CAR-T细胞治疗而达到长期无瘤生存，为晚期肝细胞癌患者来了新的希望。放眼全球，尽管科学家们在实体瘤CAR-T细胞治疗领域倾注了大量心血，但是受限于实体瘤固有的物理屏障和免疫屏障、肿瘤细胞的异质性、抗原的特异性以及CAR-T治疗可能带来的诸多风险等因素，实体瘤CAR-T细胞治疗仍然举步维艰、面临诸多困境和挑战。”

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：“作为一家以治愈恶性肿瘤患者为使命的企业，我们一直致力于CAR-T治疗实体瘤的各种创新尝试，如此前报道的全球首个采用小分子药物与GPC3 CAR-T联合治疗晚期肝癌并达到持续完全缓解的病例[6]。此次报道的两例晚期肝细胞癌患者在接受局部治疗和靶向GPC3 CAR-T细胞输注后，均实现了七年以上的持续无病生存，证明了CAR-T通过一些创新性治疗策略有可能成为治愈实体瘤的手段。” 

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了从靶点发现、创新型CAR-T细胞研制、临床试验到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发平台。