2024年度盘点：17款CGT疗法获批上市，其中4款为中国企业研发

在生物医药领域，CGT疗法不断取得突破，为众多疑难病症的治疗带来新希望。CGT疗法已覆盖血液肿瘤、实体瘤及罕见病等多种疾病领域，在血液肿瘤领域，CAR-T 细胞疗法表现突出；对于实体瘤治疗也有一定突破，如 TCR-T 疗法等；在非肿瘤适应症方面，可应用于烧伤、软骨损伤、B 型血友病、β- 地中海贫血、镰状细胞病等。

2024年CGT疗法获批情况：

据不完全统计，2024年全球共17款CGT疗法获批。国外占大多数，国内也有4款CGT产品获批上市，分别是：科济药业的“泽沃基奥仑赛注射液”，传奇生物的“西达基奥仑赛注射液”，药明巨诺的“瑞基奥仑赛”，渤健的“托夫生注射液”。另外15款获批产品中有2款是扩展适应症，分别是：药明巨诺的“瑞基奥仑赛”和Sarepta Therapeutics的“Elevidy”。

这些获批成果不仅是生物医药企业研发实力的证明，更标志着医学在攻克复杂疾病道路上的重大进展。

1. 科济药业

3月1日，科济药业（股票代码：2171.HK）发布公告：国家药品监督管理局（“NMPA”）已批准其BCMA CAR-T产品赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液）新药上市申请（“NDA”），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

赛恺泽®是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品，它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段（“scFv”），人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。

2. Adaptimune Therapeutics

8月1日，Adaptimune Therapeutics公司宣布，美国FDA批准其在研工程化T细胞疗法Tecelra（afami-cel）用于二线治疗既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者。Tecelra为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

它是一种针对MAGE-A4癌症靶点的工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，被设计作为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。

3. 传奇生物

8 月 27 日，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的上市申请获得NMPA批准，用于治疗既往接受过一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤。西达基奥仑赛是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，此前已在美国、欧盟、日本等地获批用于治疗R/R MM患者。早在2022年2月，西达基奥仑赛就已获得美国FDA批准上市，作为复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的末线治疗。2022年5月和9月，该产品分别在欧盟和日本上市。

4. 渤健

10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。

5. Mesoblast

12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，这是一种异体间充质基质细胞（mesenchymal stromal cell，MSC）疗法，用于治疗对类固醇无反应的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），适用于年龄为2个月及以上的儿科患者。

Ryoncil是首个获得FDA批准上市的间充质基质细胞疗法。它含有从健康成人捐赠者的骨髓中分离出来的间充质基质细胞，这些细胞在体内可以分化成多种其他类型的细胞。

6. Ionis Pharmaceuticals

12月19日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA批准其开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法TRYNGOLZA (olezarsen)上市，作为辅助饮食疗法用于降低成年家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）患者的甘油三酯水平。

TRYNGOLZA是首个获得FDA批准专门治疗FCS的药物，能显著减少甘油三酯，并在配合适当低脂饮食的情况下明显减少急性胰腺炎事件。

据ASCGT数据：全球有 3633 项 CGT 临床试验，其中基因治疗管线占比 55%，不涉及基因编辑的细胞治疗管线占比 22%。中国 CGT 药物临床在研管线约 600 项，虽多处于临床早期阶段。但自10 月份以来，中国获批临床的 CGT 疗法呈现井喷之势，有 20 款产品临床试验申请获得批准，包括臻知医学的 IPM001、镔铁生物的 IX001、艺妙神州的 IM96、合源生物的纳基奥仑赛、原启生物的 oric613、贝斯昂科生物的 NK510、石药集团的 sys6020、华道生物的 HD004 等。

除此之外，国内CGT疗法再传捷报：信念生物AAV基因药物BBM-H901新药上市申请已于7月24日获NMPA受理。7月20日，重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）已经提交新药上市申请，并获得受理。加上2025年初，国内首款干细胞疗法获批上市，或打开国内CGT行业发展机会。

参考资料：公司公告

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