易慕峰EpCAM-CAR-T细胞治疗产品获美国FDA孤儿药资格认定

易慕峰 FDA 孤儿药

细胞基因治疗前沿

2023/09/20

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9月17日，易慕峰，一家致力于突破实体瘤治疗的细胞治疗产品开发企业，宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品(IMC001)近期获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗胃癌患者。

首个将EpCAM作为CAR-T靶点并公布临床试验数据的产品
获得美国孤儿药认定是对IMC001在胃癌治疗领域突出意义的认可

IMC001是靶向EpCAM的自体CAR-T产品。EpCAM是循环肿瘤细胞（CTC）的生物标志物，它在消化系统肿瘤的转移灶和原位灶中均表达高，而在正常组织中表达量较低；EpCAM在正常组织中表达在免疫细胞不易接触到的细胞基底侧面，而在肿瘤恶性转化过程中EpCAM表达模式转变为在细胞膜上均匀分布。基于EpCAM在正常组织和肿瘤组织间表达量和表达模式的差异，IMC001能够区分肿瘤组织和正常组织，具有良好的剂量窗口，且在临床前研究中显示出极具潜力的抗肿瘤活性。

IMC001全球研发进度查询

截图来源：药融云全球药物研发数据库

为评估IMC001在晚期EpCAM+消化系统肿瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已经进行了两项IIT临床研究。在针对晚期胃癌的临床试验中，中低剂量组6名晚期胃癌患者中有2名患者被评定为部分缓解（PR），中剂量组三例患者的存活时间均已超过10个月，其中1例PR患者在IMC001单药单次输注后28周成功进行了胃癌根治手术，安全性良好。

获得美国孤儿药认定是对IMC001在胃癌治疗领域突出意义的认可。孤儿药认定是针对罕见病或病人总数不超过20万的疾病的药物提供的特殊药物认可制度。这一认定将为IMC001的进一步研发和商业化带来诸多优势，以及获得由美国FDA提供的一系列优惠政策和支持，将为IMC001的落地提供了有力保障。

易慕峰创始人、董事长兼CEO孙敏敏表示：“非常高兴公司具有战略意义的产品管线取得了重大进展，这是今年公司获得的第三项ODD认证。IMC001是围绕公司化实体瘤为血液瘤策略下立项开发的产品，并在早期IIT中初步验证了这一策略的正确性，患者经过治疗可以控制住复发转移，并有长期生存获益的可能，以及有一例原本没有手术机会的患者成功转化成手术根治的状态。中国每年有约40万胃癌新发病人，有巨大的未满临床需求，且胃癌二线治疗药物已效果有限，二线复发后更是缺乏好的治疗手段。接下来，我们将继续推进IMC001的IND申报和临床研究，为患者提供创新的CAR-T细胞免疫治疗方案和更多治疗选择，旨在提高晚期胃癌患者的生活质量和延长其生存期。”

关于易慕峰

易慕峰是一家致力于突破实体瘤治疗，给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发企业。公司由科学家和产业精英合作组建，于2020年9月启动运营，核心成员成功推动了中国首个CAR-T药物的上市申请，具有丰富的细胞药物开发和产业化经验。

易慕峰从实体瘤治疗痛点和临床获益出发，在全球范围内首次提出“化实体瘤为血液瘤”的临床策略，并在此基础上开发了Peri Cruiser®技术平台，同时还开发了SNR、T-Booster等技术平台，旨在提高CAR-T产品的安全性、对抗肿瘤异质性以及提高扩增和浸润肿瘤的能力。公司始终以临床价值为导向，拥有丰富的产品管线，其中IMC002 IND申请已获得中美双批。公司秉承“众擎举易，同心执慕，勇攀高峰”的发展理念，集聚行业英才，携手开发能够给实体瘤患者带来长期生存获益的创新药物。

产品管线

参考资料：

1.公司官网

2.药融云数据库

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