重磅小核酸药物Spinraza：2023年Q1营收30亿，下降6.2%！

小核酸药物 SMA Biogen

细胞基因治疗前沿

2023/04/26

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美国东部时间4月25日，Biogen2023年Q1财报公布：Q1季度总营收为24.63亿美元，折合人民币170亿元，同比下降2.7%，研发费用投入为5.7亿元，同比上升3.4%。（1美元=6.9204元）

随着Q1财报揭露，Biogen股价轻微浮动，目前市值为423.4亿美元，折合人民币2930亿元。

其中小核酸药物SpinrazaQ1季度营收4.433亿（约30.7亿人民币），相比去年同期下降6.2%，其中美国净产品收入为1.467亿美元。Spinraza(nusinersen诺西那生)在2022年营收达到了17.94亿美元，作为获批用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童及成年患者的首款药物，Spinraza营收下滑部分原因是受到治疗SMA另外两种药物——诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi（利司扑兰）的挤压。

Spinraza是目前全世界上市的最贵的小核酸药物，作为首个获得FDA批准的SMA治疗药物，Spinraza由Biogen和Ionis合作研发，于2016年12月获得美国FDA正式批准；2017年6月在欧盟获批；2019年2月在中国上市。

Spinraza上市时间轴

截图来源：药融云全球药物研发数据库

据药融云数据库显示，Spinraza上市后前期在全球的销售额呈持续增长趋势，最高峰值达到20亿美元。2023年2月15日，渤健2022年财报发布，Spinraza全年销售额为17.94亿美元，同比下降2%。此次2023年Q1的销售额又出现下滑，比去年同期下降6.2%。由此可见，Spinraza自2019年以后销售额就开始走下坡路，现一年不如一年。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因纯合缺失或突变所致。SMA患者由于缺乏SMN蛋白，导致运动神经元快速死亡，肌肉功能逐步丧失，进而出现瘫痪、死亡，绝大多数1型SMA患者无法活过2周岁。而小核酸药物Spinraza属于抑制外显子跳跃类药物，通过作用于SMN2mRNA前体的7号外显子附近区域，使得原本占比将近90%的缺失7号位点的异常SMN2 mRNA得以变为全长的SMN2 mRNA，从而使得患者的SMN2基因能够产生足够数量的SMN蛋白。此外，前文提到过患者的SMN2基因的对数由1对到16 对不等，因此对于具有更多SMN2基因的患者，Spinraza的药效理论上会更好。

关于Biogen

Biogen成立于1978年，是一家全球领先的生物技术公司，率先进行了多项突破性创新，包括广泛的治疗多发性硬化症的药物组合、第一个获得批准的脊髓性肌萎缩症治疗方法，以及两种共同开发的治疗方法来解决定义病理阿尔茨海默病。百健（Biogen）正在推进一系列潜在的新疗法，涵盖神经学、神经精神病学、专业免疫学和罕见疾病，并始终专注于通过科学为人类服务的目标，同时推动一个更健康、更可持续和公平的世界。

Biogen管线

来源：Biogen财报

参考来源：

[1] 药融云数据库

[2] Biogen2023年Q1财报

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