派真生物正式发布π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台，提高10倍！

派真生物

摩熵医药（原药融云）

2022/03/18

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中国广州2022 年3月18日，派真生物(PackGene)今日正式发布了 π-AlphaTM 293 细胞AAV高产技术平台。这是全球领先、用于腺相关病毒（AAV）GMP规模化生产的整体解决方案，由派真生物自主研发，对AAV三质粒生产法中的RC质粒进行改造，同时深度优化关键工艺，将大规模悬浮293细胞生产体系的总产率提高10倍以上。π-AlphaTM 293 细胞AAV高产技术平台在大幅提升AAV载体单细胞产率的同时，实现了放大规模生产、降低基因药物生产成本、节省工艺开发和生产时间，对RC质粒的改造也不会有安全隐患，真正助力全球创新药企加速推进临床试验、让基因药更早普惠大众，让老百姓用得起基因药。

目前，全球AAV基因疗法临床试验已超过300多项, 在基因治疗产业对载体需求量日益加大的同时，AAV的规模化生产成为限制基因药物生产的瓶颈。同时空衣壳、宿主基因组残留（HCD）等带来的安全性顾虑也引起基因治疗研究者的广泛关注。如何在实现大规模高产的同时，最大程度降低空壳率和HCD的残留含量成为AAV病毒生产CDMO服务商面临的挑战。派真生物π-AlphaTM 293 细胞AAV高产技术平台高效应对这一挑战中的重重困难，突破了现有技术的关键瓶颈，对提升患者用药安全性，接受基因疗法的可及性具有重大意义。

“派真生物 π-AlphaTM 293细胞AAV高产技术平台在大幅提高产能的同时，可以有效地降低空壳率和降低关键杂质 (宿主细胞DNA，内毒素等) 的含量”，派真生物首席科学官李华鹏博士表示，“以往业界普遍认为293细胞生产AAV的规模可放大性以及产率不足，经过7年的研发，派真生物在200L 悬浮293细胞体系上已经实现了7.3×10^16vg的AAV总量，如果用上最新的工艺参数，可达到1.8×10^17vg总量，纯化后空壳率通常低于5%甚至1%，HCD 含量可以低至 23ng/10^13vg，远超业界悬浮293细胞体系AAV的总产能和产品标准，可以支持绝大部分临床级别生产及商品化生产需求。派真生物 π-AlphaTM 293细胞AAV高产技术平台由公司十余项发明专利构建，其中6项专利已经授权，多项专利正在审核中。

作为一家全球化运营，专注于AAV基因疗法的CDMO高科技企业，派真生物已经完成了由红杉资本、招银国际等领投的数亿元的融资。派真生物极具竞争力的商业模式将强大的技术研发、工艺开发、质量分析检测能力及规模化生产能力紧密结合，通过一体化赋能平台，助力客户加速实现基因治疗研究成果产业化，大幅缩短基因药物的上市周期。

关于派真生物

派真生物（PackGene）是一家全球领先的AAV病毒载体包装CRO和CDMO公司, 以质粒和AAV载体创新生产体系、方法学检测、以及GMP规模化生产为核心, 依托持续技术创新，为细胞与基因治疗 (CGT) 的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批提供经济、快速、规模化的质粒生产和AAV病毒载体生产。派真生物以做全球基因药研发生产的合作伙伴为使命，以加速创新基因药上市为己任，精通FDA、NMPA和EMA等对基因疗法制品的规范要求，通过降低基因药物大规模生产成本，助力合作伙伴让基因药更早普惠大众。

派真生物创立于美国马塞诸塞州，核心团队由来自学术界和医药产业界的优秀人才组成。公司总部位于广州，并在上海、波士顿和瑞士设立分部，成立至今，派真生物已经成功为来自美国、欧洲、中国、韩国的数百家大药企、创新药企和研究机构提供AAV载体生产服务。

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