Y-mAbs公司GD2靶向抗体naxitamab获美国FDA生物制剂许可申请

Y-mAbs Therapeutics Inc. (以下简称“公司”或“ Y-mAbs”），是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，旨在开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。2020年6月2日，该公司宣布美国食品药品监管局（FDA）已接受Danyelza™（naxitamab）治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者的生物制剂许可申请（BLA）。FDA批准了优先审查，并指定了《处方药使用者付费法案》（PDUFA）的目标日期为2020年11月30日。目前，FDA已经表示不计划将咨询委员会会议作为审查的一部分。

“FDA接受了我们的BLA申请，对我们首个领先的化合物naxitamab进行优先审查是Y-mAb的一项重大成就，也是向前迈出的关键一步，我们期望naxitamab（如果获得批准）可以解决复发/难治性高危神经母细胞瘤患儿的医疗需求仍未得到满足的问题，” 董事长兼负责人Thomas Gad说道。首席执行官Claus Moller博士继续说:“我们期待着与该机构合作，将naxitamab介绍给合适的患者。如果获得批准，我们很高兴能够推进和计划naxitamab的商业发布。”

1、关于naxitamab

naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体，GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。Memorial Sloan Kettering癌症中心（“ MSK”）的研究人员开发了naxitamab，该药物被MSK独家授权给Y-mAbs。

图 naxitamab作用机制（图片来源于Y-mAbs）

2、关于神经母细胞瘤神经母细胞瘤是婴幼儿恶性肿瘤中最常见的一种，其发病率仅次于肾胚瘤。神经母细胞瘤（neuroblastoma,NB）起源于肾上腺髓质或柱旁交感神经系统，是儿童期最常见的颅外实体瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤。有将近一半的神经母细胞瘤发生在2岁以内的婴幼儿，神经母细胞瘤约占6-10%的儿童。神经母细胞瘤属于神经内分泌性肿瘤，可以起源于交感神经的任意神经脊部位。其最常见的发生部位是肾上腺，但也可以繁盛在颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。

神经母细胞瘤病理学分类

1.形态学分类

1. 神经母细胞瘤（Schwannian间质贫乏）：未分化的；弱分化的；分化中的

2. 节细胞神经母细胞瘤：混合型（Schwannian间质丰富）

3. 节细胞神经瘤（Schwannian间质优势）：成熟中；成熟型

4. 节细胞神经母细胞瘤：结节型（混合型，Schwannian间质丰富/优势和贫乏）

2.预后分类

1. 预后良好型：<1.5岁，弱分化或分化中的神经母细胞瘤，并且MKI为低度或中度；1.5~5岁，分化中的神经母细胞瘤，并且MKI为低度；节细胞神经母细胞瘤，混合型（Schwannian间质丰富）；细胞神经瘤（Schwannian间质优势）。

2. 预后不良型：<1.5岁，未分化的或高度MKI神经母细胞瘤；1.5~5岁，未分化或弱分化神经母细胞瘤，或中度或高度MKI神经母细胞瘤；≥5岁的各种亚型神经母细胞瘤；节细胞神经母细胞瘤，结节型（混合型，Schwannian间质丰富/优势和贫乏）。

注：MKI分为三级：低度（<100/5000）；中度（100~200/5000）；高度（>200/5000）。

3、关于Y-mAb

Y-mAbs是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，旨在开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。该公司拥有广泛而先进的产品线，包括两个关键阶段的候选药物Danyelza（naxitamab）和omburtamab，它们分别针对表达GD2和B7-H3的肿瘤。

来源：

https://www.biospace.com/article/releases/y-mabs-announces-u-s-fda-acceptance-of-biologics-license-application-for-danyelza-naxitamab-for-the-treatment-of-neuroblastoma-for-priority-review/