FDA批准kymriah®治疗滤泡性淋巴瘤

诺华制药今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予kymriah®再生医学高级疗法称号，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。

kymriah®作为一次性治疗，是首次被FDA批准的CAR-T免疫细胞疗法。难治性滤泡性淋巴瘤是Kymriah®的第三个适应症，kymriah®也可以治疗难治性小儿和青少年急性淋巴细胞白血病以及难治性成人弥漫性大B细胞淋巴瘤。

滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的第二种最常见形式，是一种慢性淋巴瘤，约占非霍奇金淋巴瘤的22%。

滤泡性淋巴瘤最常见的表现是无痛性淋巴结肿大，典型表现为多部位淋巴组织侵犯，有时可触及滑车上淋巴结肿大。

滤泡性淋巴瘤病人经常被再分类为小细胞为主型、大小细胞混合型和大细胞为主型。大细胞为主型滤泡淋巴瘤病人有更高的增殖比例，进展更快，单独应用化疗方案有更短的总生存期。大多数病人没有发热、盗汗、或体重减轻，约50%的病人IPI积分0～1分。少于10%的病人有高的IPI积分（4～5）。

FDA根据ELARA临床试验的初步临床证据授予kymriah®RMAT称号。ELARA临床试验是一项正在进行的多中心、II期临床试验，旨在确定Kymriah®在复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者中的有效性和安全性。

关于kymriah® 

kymriah®的通用名为Tisagenlecleucel，中文名替沙来塞，是一种CAR-T的免疫细胞疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的革命性免疫细胞疗法。CAR-T细胞治疗恶性肿瘤的方法是通过提取、改造患者自身的免疫细胞来攻击癌细胞。整个治疗过程预计需要22天完成，这种疗法具有精准靶向、杀伤性和活跃性持久的特点。kymriah®是世界上最先进的细胞免疫疗法。

kymriah®的副作用

kymriah®可能会引起副作用，严重时或危及生命，如细胞因子释放综合征或神经毒性。

1. 具有细胞因子释放综合征的患者可能会出现以下症状：呼吸困难、发烧（38°C以上）、发冷、恶心、呕吐、腹泻、肌肉或关节痛、低血压或头晕。

2. 具有神经毒性的患者可能会出现以下症状：头痛、妄想、意识模糊、躁动、焦虑、癫痫发作、说话和理解困难、失去平衡等。

输注kymriah®后可能会发生严重的过敏反应，有增加感染的风险。

kymriah®还可能引起患者的一种或多种类型的血细胞减少（红细胞、白细胞或血小板）。医生应为接受kymriah®治疗的患者进行血液检查，检查所有血细胞计数。如果患者出现发烧、乏力、有瘀伤或出血症状，应立即告知医护人员。

患者接受kymriah®治疗后还可能引起低血球蛋白血症，因为血液中免疫球蛋白水平降低可能会增加感染的风险，患者也可能需要无限期地接受免疫球蛋白替代治疗。

接受kymriah®治疗的患者有可能会发展为继发性癌症或癌症复发。接受kymriah®治疗后的八周内，患者不应驾驶、操作重型机械或进行其它危险性活性，治疗后可能暂时会记忆力下降、协调性差、嗜睡、精神错乱、虚弱、头晕和癫痫发作。

女性患者使用kymriah®之前应进行妊娠检验，不建议孕妇或哺乳期妇女使用kymriah®。

接受kymriah®治疗后，患者不要捐献血液、器官或组织和细胞移植。

文献来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/novartis-kymriah-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-designation-in-follicular-lymphoma-301044971.html