11 月 22 日,大冢制药宣布与 Ionis Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议,获得生产和销售 Ionis 公司的 Ulefnersen(ION363)的权利。 Ulefnersen 是一种在研的反义寡核苷酸(ASO)疗法 ,拟开发用于治疗因融合肉瘤基因 ( FUS ) 突变引起的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者 。 根据新闻稿, Ulefnersen 采用 每 12 周进行一次鞘内给药的方式,有 可能成为首个治疗 FUS-ALS 的药物 。
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