深信生物mRNA药物IN015获FDA孤儿药资格认定

2024年11月19日，香港、深圳、南京、上海、波士顿-深信生物（“Innorna”），一家专注于脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticle，LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的临床阶段生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN015继2024年11月1日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。同时获得RPDD和ODD将极大地促进IN015临床开发和上市进程，使患者早日受益。2024年7月，深信生物另一款针对PFIC的mRNA药物IN016已获得RPDD及ODD。IN015与IN016靶向不同的功能蛋白，以期达成对PFIC更加全面的治疗作用。IN015是深信生物第三款获得孤儿药认定的mRNA疗法产品，该认定显示了针对PFIC患者提供新的有效治疗选择的急迫性和重要性。 

关于孤儿药资格认定（ODD） 

ODD是美国FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）针对符合条件的用于预防、治疗和诊断影响美国人群少于20万的罕见病的药物（包括生物制品）所授予的认定资格。《孤儿药法案》规定，获得孤儿药认定的申请人将获得税收优惠、减免某些临床试验费用、免除NDA/BLA申请费以及药品获批后七年市场独家销售权激励措施。这一认定将有助于加速IN015的全球临床开发和市场化进程。 

关于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和IN015 

PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤积。PFIC患者通常表现为黄疸、肝肿大、瘙痒、脾肿大、腹泻等症状，病情呈进行性进展，可发展为肝损伤、纤维化、肝硬化，因而造成较高的死亡率。尽管目前有一些可能起到缓解和支持作用的治疗方法，但PFIC迄今仍缺乏有效治疗途径。IN015旨在通过恢复缺陷蛋白，使胆汁排除正常化，以缓解PFIC患者的症状，从根本上治疗由于基因突变导致的进行性家族性肝内胆汁淤积症。 

关于深信生物

深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），可应用于多种创新疗法的开发，包括mRNA疫苗和药物、在体基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的mRNA和LNP技术平台，深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，同时与国内外多家生物制药企业建立了合作，以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。自成立以来，深信生物获得了投资界和工业界的广泛认可，荣获了MIT科技评论全球50家聪明公司、《财富》中国最具社会影响力创业公司等数十个奖项。更多信息请访问公司官网www.innorna.com。