天泽云泰自主研发的VGR-R01获得美国FDA孤儿药资格认定

2024年10月29日（美国东部时间），上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，VGR-R01凭借其优异的临床I/II期数据已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定。此次VGR-R01获得FDA孤儿药资格认定，是本品国际化布局的重要里程碑，有望加快本品推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国有关孤儿药的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批上市后将享受7年的市场独占权等。