在成功获得FDA批准Beqvez六个月之后，辉瑞公司再度传来喜讯，其另一款针对特定适应症的产品也获得FDA的绿灯。

辉瑞今日宣布，FDA已正式授权HYMPAVZI™（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。

HYMPAVZI 作为一种抗组织因子通路抑制剂，专为12岁及以上且未对先前抑制剂治疗产生应答的血友病A或B患者设计。

HYMPAVZI采用每周一次、用户友好的预装自动注射笔进行皮下注射，有效限制凝血障碍相关的出血事件，成为定期输注凝血蛋白的传统疗法的便捷新选择。这是美国首个获批的以该形式给药的血友病治疗方案。

HYMPAVZI的获批基于一项纳入116名无凝血因子抑制剂的严重血友病A或B成人及儿童男性患者的多中心、开放标签3期试验结果。患者先接受6个月标准护理，随后转为12个月的marstacimab治疗。

研究显示，在按需因子替代静脉治疗转为辉瑞抗体治疗后，出血事件减少了92%。与预防治疗相比，marstacimab的年化出血率降低了35%。

HYMPAVZI的安全性特征与早期研究结果一致，最常见的不良反应（≥3%的患者）包括注射部位反应、头痛和瘙痒。

辉瑞为HYMPAVZI设定的批发收购成本（WAC）为795,600美元，与市场上其他血友病预防性治疗的定价相当，并计划于本季度推出该产品。

HYMPAVZI通过靶向天然抗凝蛋白组织因子通路抑制剂（TFPI）的Kunitz-2结构域发挥作用。尽管诺和诺德的TFPI单克隆抗体concizumab在研发上曾一度领先，但因剂量和制造问题于2023年5月被FDA拒绝。

辉瑞在血友病领域拥有强大的候选药物管线，包括正处于血友病A 3期测试的基因疗法giroctocogene fitelparovec。

目前，罗氏的Hemlibra统治着血友病A市场，2023年销售额达47亿美元。血友病影响全球超过800,000人，阻碍血液正常凝结，增加关节内反复出血风险，可能导致永久性损伤。尽管治疗取得进展，但许多患者仍需通过频繁静脉输液控制病情。

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