今天,美国FDA批准辉瑞(Pfizer)药品Hympavzi(marstacimab)用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。 根据新闻稿,该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。 Hympavzi的批准主要基于一项开放标签、多中心研究,该研究纳入了116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者,这些患者体内均不含凝血因子抑制剂。
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