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全球首款！渤健SOD1-ALS疾病修正治疗药物凯盛迪在华获批

SOD1 渤健 凯盛
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10/09
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了解企业： Biogen 华铂凯盛
2024年10月8日，渤健中国今日宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。 ALS是一种罕见病，俗称“渐冻症”；SOD1是第一个被发现的ALS致病基因，SOD1-ALS患者多为脊髓起病，典型表现为上下神经元同时受损。 作为一种反义寡核苷酸（ASO）药物，凯盛迪可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓ALS的疾病进展。
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