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全球首款！渤健渐冻症新药在中国获批上市

SOD1 渤健 渐冻症
健识局健识局
10/09
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59
了解企业： Biogen
这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物， 在国内通过免临床途径获批上市。 Tofersen由渤健与Ionis共同开发 ，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。 Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。
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