重磅｜全球首个SOD1-ALS疾病修正治疗药物托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）在中国获批

ALS的治疗一直是世界性难题，目前获批上市的治疗药物疗效十分有限，且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。此次托夫生注射液在中国的获批，是ALS精准治疗具有里程碑意义的事件，将开启包括中国ALS患者在内对因治疗的新时代。

SOD1是我国ALS患者中最常见的致病基因，约38%的家族性ALS与SOD1基因突变有关，部分散发性ALS患者同样存在SOD1基因突变，且两部分患者群体的人数相当。从治疗的角度可以重点筛查SOD1基因，让患者得到更早和更精准的治疗。此次托夫生的获批不仅为SOD1-ALS患者人群带来了治疗希望，填补了我国ALS精准诊疗的空白，也在一定程度上为ALS领域的药物研发提供了信心与动力。

托夫生注射液在我国获批，是一则振奋人心的好消息。作为患者组织，我们由衷感谢国家和企业所付出的持之以恒的努力与推动，让罕见病创新药物能够迅速进入中国。虽然这个药物仅针对发生SOD1基因突变的ALS患者，但深深鼓舞了整个ALS患者群体，让他们重新燃起了好好活下去的信心。我们期待随着医学的不断进步，未来有更多的患者迎来‘解冻’的希望。

在2014年，风靡全球的‘冰桶挑战赛’将ALS这一疾病带入了大众的视野，自此，社会各界开始广泛聚焦ALS乃至罕见病领域。近年来，我国罕见病领域实现了诸多里程碑式的发展，然而渐冻症领域仍旧充满未知和挑战。此次，托夫生注射液在我国获批，让我们欣喜万分，这不仅是献给‘冰桶挑战赛’十周年的一份厚礼，更为我国ALS患者群体带来了治疗的曙光。

托夫生注射液在中国的获批上市，充分彰显了我国政府对罕见病群体的深切关爱，以及不遗余力加快创新药物审评审批的坚定决心和高效行动力。作为一家全球领先的生物科技公司，渤健很荣幸能将这款全球首个ALS对因治疗药物带给中国的SOD1-ALS患者。我们期待与各方携手，共同探索和推动我国ALS诊疗领域的发展，让更多中国患者获益，助力健康中国2030愿景实现。