深耕CGT赛道 | 精准生物首个自身免疫疾病CAR-T疗法IND申请获受理

2024年9月19日，精准生物注射用MC-1-50细胞制剂新适应症获国家药品监督管理局审评中心（CDE）正式受理，用于治疗成人难治性系统性红斑狼疮（SLE），该适应症是公司在自免疾病领域申请的首个创新药，为成人难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者提供新的治疗选择。

SLE是一种慢性、多器官系统受累的自身免疫性疾病，被称为“不死的癌症”，影响着我国上百万国民的健康和生活质量，尤其是20至40岁育龄期女性。传统治疗方法主要以控制疾病活动、改善临床症状、预防和减少复发为主，仅有不到1%的患者能够达到无药物治疗疾病完全缓解，且往往伴随着严重的副作用。随着CAR-T在自免领域的成功应用，预期将成为SLE治疗的重要手段，改善SLE患者的治疗困境。

MC-1-50是公司自主研发的、基于PRIMCAR®平台开发的第二代靶向CD19的CAR-T细胞疗法，是一种新型、更快、更有效的CAR-T制备方案，产品具备更低剂量、更小副作用、更持久的特点。MC-1-50自免适应症是继B细胞急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤适应症后的第三项适应症。

MC-1-50正在进行的一项治疗难治性SLE患者的IIT临床研究，其中已完成输注的2例患者，分别在细胞输注后2个月和6个月达到DORIS缓解（SLE疾病活动指数0分），且均未再使用激素、免疫抑制剂等SLE治疗药物，2例患者仅发生1级的CRS，充分展示出PRIMCAR®平台生产的CAR-T细胞的优异安全性、有效性及持久性，有望为SLE患者带去治愈希望。

自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、抗磷脂抗体综合征等，作为全球仅次于肿瘤的第二大疾病领域，一直蕴藏着巨大机遇。2023年，全球销售额前十的药品中，3款为自身免疫性疾病药物。据沙利文数据预测，到2030年，全球自身免疫性疾病药物市场规模有望达到1760亿美元，我国自身免疫性疾病药物市场规模有望达到250亿美元，成为全球自身免疫性疾病药物市场的重要增量来源。