武田TAK-861片获1类创新药拟纳入突破性治疗品种

9月6日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，武田（Takeda）TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型（NT1）。公开资料显示，TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂。

NT1是一种慢性、罕见的中枢神经系统过度嗜睡障碍，由于食欲素（orexin）神经元的大量丧失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平低下。NT1患者会出现过度白天嗜睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠中断、入睡和醒来时的幻觉等症状。这些衰弱症状显著降低生活质量，并严重影响患者工作、生活和人际关系。

TAK-861旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。

100%疾病控制率，可穿越血脑屏障，罗氏1类癌症新药拟纳入突破性治疗品种

截图来源：CDE官网

近年来，小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）在治疗脑转移中的潜力获得关注。ZN-A-1041正是一款靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的口服选择性酪氨酸激酶抑制剂，同时具备高度血脑屏障通透性，可潜在用于治疗HER2阳性乳腺癌脑转移的患者以及预防脑转移的发生。

2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会披露了ZN-1041的临床前和早期临床数据。ZN-A-1041-101是一项正在进行的1期、多中心、开放标签研究，评估了HER2+脑转移乳腺癌（BCBM）患者中，ZN-1041单药治疗的首次人体剂量递增评估，以及ZN-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗的剂量递增和扩展期评估，主要目标是安全性和耐受性。次要目标包括药代动力学和抗肿瘤反应，包括RECIST 1.1标准的客观缓解率（ORR）和RANO-BM标准的颅内ORR（iORR）。

研究结果显示，在19例至少两次肿瘤评估的脑转移乳腺癌（BCBM）患者中，ZN-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗的总ORR为78.9%， iORR为73.7%，疾病控制率（DCR）为100%。此外，根据RECISIT 1.1标准，6名患者完成了首次肿瘤评估，5名患者达到PR，1名患者达到SD。

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