默达生物在研新药META-001-PH获美国FDA孤儿药认定（ODD）

2024年8月23日，默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）宣布，美国⻝品药品监督管理局（FDA）已授予其在研新药META-001-PH孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）。这是默达生物自2024年8月5日获得了RPDD认证后，再次收到了ODD认证，自此META-001-PH完成了ODD/RPDD双认证。原发性高草酸尿症是一种罕⻅的遗传性疾病，可引发肾结石及肾衰竭，严重者可危及生命。ODD是FDA针对用于预防、诊断或治疗在美国影响不到20万人的罕见病或病症的药物或生物制品的资格认定。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C Act）第526条（21 U.S.C. 360bb）授予。

原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）是一种常染色体隐性遗传的代谢疾病，由于肝脏及其他器官组织中负责草酸盐代谢的酶缺陷，导致草酸盐在体内过度生成并沉积。患者通常表现为肾结石、肾钙化、肾功能不全以及其他器官的草酸盐沉积，严重病例会导致终末期肾病（ESRD），需要进行透析、肾移植或肝肾联合移植。原发性高草酸尿症主要影响儿童，疾病症状通常在0-3岁之间显现，如无干预，大多数病人在⻘少年时期会发展成为终末期肾病严重威胁生命。据估计，原发性高草酸尿症发病率为1/58,000，在美国及欧盟影响超一万人，中国影响超过两万人，且目前尚无特效药物可以治愈。现有的治疗方法主要是支持性护理，包括增加液体摄入以稀释尿液中的草酸盐浓度，以及使用药物如吡哆醇（维生素B6）来减少草酸盐生成，但患者症状及疾病进程无法得到有效控制。

META-001-PH是由默达生物开发的一种用于治疗原发性高草酸尿症的突破性小分子药物。该创新分子是默达化学团队与晶泰科技（2228.HK）AI药物发现团队合作的成果。临床前动物疾病模型实验显示，通过抑制乙醛酸代谢成草酸盐这一最关键的合成步骤，META-001-PH能显著降低尿液草酸盐排泄高达80%。现有治疗药物均无法⻓期有效控制患者尿液中草酸盐的浓度，而每日口服的META-001-PH可以持续将草酸盐维持在正常水平，从而显示出⻓期控制高草酸尿症患者肾结石形成的潜力。这也是目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于2025年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。META与晶泰科技的合作加速推进了原发性高草酸尿症有效治疗的开发。

孤儿药资格认定（ODD）是美国FDA授予用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的资格认定。罕见病是指在美国影响患者不超过20万人的疾病。获得ODD后，该药物可以享受包括临床试验税收抵免（高达25%），上市申请费用(约200万美金)豁免，以及批准后享有七年市场独占期在内的一系列优惠政策。市场独占代表了FDA在药物上市之后不再批准同一个靶点上同一种药物形式的药物申请。

默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）是一家专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药物公司，由AI药物研发公司晶泰科技，Forcefield Ventures，IMO Ventures共同孵化，天图资本、雅亿资本、方圆资本、新产业创投、德迅投资、和博普资本参与投资。默达生物基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发，为全球众多患者提供迫切需要的药物。目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括2022中国生物科技创新价值榜最具成⻓性小分子创新企业TOP10、2022大湾区高成⻓性企业TOP50、2023大湾区生物科技创新企业50强，2023 KPMG中国生物科技创新50企业、2023 Novo Nordisk 诺和诺德星起点创新大赛全国5强、2024受邀参加JPM Healthcare Conference 等。