认识FDA批准的抗癌新药沃拉西尼，老大难胶质瘤就这样被突破了！

脑部发生的肿瘤分为两类，一种是其他身体部位的肿瘤转移过来的转移瘤，比如肺癌或乳腺癌转移到脑部形成的转移性脑癌，这部分肿瘤一般还是按照原发部位的肿瘤来治疗的，并不是说转移到脑部了就按照脑癌来制定治疗方案。

如果脑是原发的部位就是原发性脑癌，其中胶质瘤是成年人最为常见的恶性原发性脑肿瘤类型，如果根据组织学或基因突变等分子特征、肿瘤级别进行分类，几乎所有2级胶质瘤都存在IDH1或IDH2基因突变。IDH是负责代谢异柠檬酸的基因。既然有了这么高特异性的基因突变，所以就有了针对IDH1和IDH2的靶向药，Vorasidenib（中文翻译为沃拉西尼）就是这样一款口服且脑渗透性高的靶向药。在《新英格兰医学杂志》刊登了这一三期临床试验的结果。

这是一项3期双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，主要是测试口服靶向药沃拉西尼治疗胶质瘤的效果，这种靶向药可以针对IDH1和IDH2的基因突变。胶质瘤患者预先接受了手术治疗，使用这款药主要是研究对残留或复发性2级IDH基因突变的胶质瘤的效果。

靶向药沃拉西尼可改善IDH基因突变胶质瘤生存期

331名患者被分配接受口服沃拉西尼，每天一次每次40毫克沃拉西尼，28天为一个治疗周期，主要的研究终点是无进展生存时间。结果相比安慰剂，沃拉西尼的无进展生存时间显著更长，沃拉西尼的大多数不良反应是轻微的，但是3级以上的不良事件比安慰剂常见，最常见的是丙氨酸氨基转移酶水平升高。

2024年8月6日，美国FDA批准了沃拉西尼这款药上市，而IDH基因的发现则是2008年时绘制脑癌基因蓝图的时候发现的。当时IDH基因没有和任何癌症能够牵扯到一起，但是却在一个脑癌的亚型里经常发生突变。于是经过了很长时间的研究和积累，终于推出了沃拉西尼这款治疗胶质瘤的靶向药物。

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如果说确实不幸罹患了恶性肿瘤这种疾病，那么最为重要的一件事情就是明确肿瘤的基因突变，也就是通过基因测序了解到究竟是什么基因突变导致了疾病的发生。基因检测也许找到的基因突变有靶向药，也许没有靶向药的治疗机会但是可以等到以后的靶向药。也可能未来通过肿瘤的基因突变信息设计个性化治疗疫苗，这些都是基于患者的独特的基因突变信息来找到的线索。

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