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国内首款!信念医药基因疗法申报上市,血友病进入基因治疗时代

凝血因子 血友病 出血
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,是凝血因子基因突变所致,根据凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种。 血友病症状是自发出血或过度出血,而关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。 来自《中国血友病诊治报告2023》,2014年荟萃分析显示我国的血友病患病率为2.8/10万人。
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