据悉,朗昇生物为朗信生物(Innostellar Biotherapeutics)旗下公司。 RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病。 IRD是一类遗传性视网膜疾病的统称,常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON ) 、Leber先天性黑矇 ( LCA ) 、色盲症 ( ACHM ) 等,它们的发生是由于一种或多种 基因突变导致视网膜感光细胞死亡而引起 。
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