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AOC 1001:全球首个进入Ⅲ期临床的抗体-寡核苷酸偶联药物

DMPK 强直性肌营养不良 AOC 1001
药物名称:Delpacibart etedesiran(AOC 1001)。 适应症:1型强直性肌营养不良(DM1),一种因DMPK基因突变导致肌肉萎缩、无力的罕见遗传病。 2. 药物结构与偶联技术。
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