此病常见于非洲和美洲的黑人群体,特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白(HbF)的产生,能够有效治疗镰状细胞病,但治疗成本昂贵,仍有一定的限制。 2024年7月4日,科学界迎来了一项突破性进展,诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果,题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白(HbF)产生的策略”。
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