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原发性纤毛运动障碍mRNA疗法最新进展

DNAI1 原发性纤毛运动障碍 mRNA
罕见病信息网罕见病信息网
07/18
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了解企业： ReCode Therapeutics
ReCode Therapeutics公司前不久宣布，首位患者接受RCT1100治疗，这是一种基于mRNA的全新疗法，目前正在一项1期研究中对由DNAI1基因致病突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）患者进行评估。 ReCode Therapeutics首席执行官Shehnaaz Suliman博士表示：“这是PCD患者首次接受基于mRNA靶向治疗。 这项研究将评估RCT1100作为没有任何批准疗法的患者的潜在新治疗选择。
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