近日,创新型生物技术公司Capricor Therapeutics宣布,已向FDA提交其在研细胞疗法Deramiocel(CAP-1002)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗 杜氏肌营养不良症(DMD) 相关的心肌病,目前该领域还没有批准上市的药物。 Deramiocel 是一种基于外泌体作用的异体细胞治疗产品,其通过分泌外泌体进行免疫调节、抗炎、抗纤维化,来减缓DMD疾病进展。 目前,Deramiocel已获得FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)和孤儿药指定,用于治疗DMD。
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