6次输注间充质干细胞治疗多发性硬化症，结果令人鼓舞

10月31日，美国德克萨斯州休斯顿地区临床研究组织希望生物科学研究基金会 (HBRF)公布了 II 期临床试验的积极顶线结果，该试验旨在评估脂肪来源自体间充质干细胞疗法 (HB-adMSCs) 对轻度至中度复发缓解型多发性硬化症 (MS) 患者的疗效，这种疾病目前被认为是无法治愈的，影响着全球超过 200 万人。

试验成功达到了其主要终点，表明治疗组与安慰剂组相比，在身体和心理健康方面均有显著改善。

第二阶段临床试验（NCT05116540）是一项平衡随机、双盲、单中心研究，共招募了 24 名参与者，其中治疗组 12 名，安慰剂组 12 名。

研究要求在 32 周内进行六次静脉输注 2 亿个干细胞，总共 12 亿个细胞。研究结束时间为 52 周。主要终点是多发性硬化症生活质量评估，这是一种多维生活质量测量工具，结合了与疲劳、身体和认知功能、性障碍、疼痛、精力、活动能力、残疾程度和其他考虑因素相关的一般和多发性硬化症特定要点。

研究结束时，与安慰剂组 (p<0.4856) 相比，HB-adMSC 组的身体健康综合评分 (p<0.0001) 显示出统计学上显著的改善。两组之间的效果大小很大 (Cohen's d=1.23)，总体治疗差异显著 (p=0.0002)。

与安慰剂组 (p<0.5724) 相比，HB-adMSC 组的心理健康综合评分 (p<0.0042) 也显示出统计学上显著的改善。效果大小很大 (Cohen's d=0.85)，总体治疗差异显著 (p=0.016)。两组的治疗都是安全且可耐受的。目前正在进行详细分析。

HBRF 总裁 Donna Chang 表示：“这项试验的结果对多发性硬化症具有开创性意义。它们清楚地表明，定期注射高剂量的新鲜 HB-adMSC 可以对像多发性硬化症这样高度复杂且多变的疾病产生持续的疗效，我们相信，这种积极的反应将在不久的将来转化为其他自身免疫性疾病。”

多发性硬化症

多发性硬化症 (MS) 是一种中枢神经系统 (CNS) 疾病，其原因是人体自身的免疫细胞对人体髓鞘区域产生自身反应，就好像这些区域是外来抗原一样。这种脱髓鞘过程会损害神经元的电导性。目前的药物只能抵抗疾病的症状，而不能抵抗疾病本身。

专门的干细胞，即间充质干细胞 (MSCs)，似乎是摆脱 MS 的候选疗法。MSCs 可以从人体的多个来源分离出来，甚至可以从捐赠者的脐带 (UC) 和胎盘中分离出来。

这些细胞具有抗炎作用，因此它们可以针对 T 细胞和巨噬细胞的过度活跃和自身抗原攻击；这种免疫系统过度活跃是 MS 的特征。MSCs 在注射后表现出定位到脑损伤的能力，因此可以通过分化为神经元前体细胞和神经胶质细胞来弥补脑功能的丧失。

10月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司（以下简称“爱姆斯坦”）申报的“IMS001注射液”临床试验申请获受理，根据公开信息推测，本次申请适应症可能为多发性硬化症。