基因治疗的关键在于, 借助载体将所需基因递送到靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病 ,从而达到治疗目的。 其中,递送载体对于基因治疗、基因编辑等具有重要意义。 目前主流的递送载体包括病毒类载体如腺相关病毒载体(AAV)、慢病毒载体及非病毒载体如脂质纳米颗粒(LNP)。
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