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穿透血脑屏障,拯救受损神经元!潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗带来新希望

渐冻症 first-in-class 血脑屏障
在已经进行的1b期临床试验中,DNL343表现出良好的效力与耐受性。 目前,DNL343治疗ALS的2b/3期临床试验正在进行中。 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种致命的神经退行性罕见病,它还有一个我们更加熟悉的俗称:“渐冻症”。
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