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Science子刊:碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病

CYBB Cas9 免疫缺陷
人们已经发现,X-CGD由细胞色素b-245的β链( CYBB )基因突变引起,这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过,碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序(PAM),这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过,基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞(HSPC)突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
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